Betaine

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması sınıfı: Methylating Activity

Endikasyonlar

Pediyatrik ve yetişkin hastalarda yüksek kan homosistein konsantrasyonlarını düşürmek üzere homosistinüri tedavisinde endikedir. Homosistinüri kategorisine şunlar dahildir: sistatiyonin beta-sentaz (CBS) eksikliği; 5,10-metilentetrahidrofolat redüktaz (MTHFR) eksikliği; kobalamin kofaktör metabolizması (cbl) defekti. CYSTADANE, pediyatrik ve yetişkin hastalarda yüksek kan homosistein konsantrasyonlarını düşürmek üzere homosistinüri tedavisinde endike bir metilleyici ajandır. Homosistinüri kategorisine şunlar dahildir: sistatiyonin beta-sentaz (CBS) eksikliği; 5,10-metilentetrahidrofolat redüktaz (MTHFR) eksikliği; kobalamin kofaktör metabolizması (cbl) defekti.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Yetişkinler ve 3 yaş ve üzerindeki pediyatrik hastalar: Önerilen doz, günde iki kez 3 gramlık bölünmüş dozlar halinde ağızdan uygulanan günde 6 gramdır. 3 yaşından küçük pediyatrik hastalar: Önerilen başlangıç dozu, günde iki kez 50 mg/kg'lık bölünmüş dozlar halinde ağızdan uygulanan günde 100 mg/kg'dır; ardından her hafta 50 mg/kg'lık artışlarla yükseltilir. Hastanın yanıtı plazma homosistein konsantrasyonlarıyla izlenmelidir. Plazma total homosistein konsantrasyonu saptanamaz düzeye veya yalnızca küçük miktarlara düşene kadar doz kademeli olarak artırılmalıdır.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

CBS eksikliği olan hastalarda hipermetioninemi: CYSTADANE yüksek plazma metiyonin konsantrasyonlarını kötüleştirebilir ve serebral ödem bildirilmiştir. CBS eksikliği olan hastalarda plazma metiyonin konsantrasyonları izlenmelidir. Plazma metiyonin konsantrasyonları, diyet değişikliği ve gerekirse CYSTADANE dozunun azaltılması yoluyla 1.000 mikromol/L'nin altında tutulmalıdır. CBS eksikliği olan hastalarda hipermetioninemi: Sistatiyonin beta-sentaz (CBS) eksikliğine bağlı homosistinürisi olan hastalarda plazma metiyonin konsantrasyonları da yüksek olabilir.

Saklama ve tedarik

Beyaz, granüler, higroskopik toz halinde 180 gram susuz betain içeren plastik şişelerde bulunur. Her şişe plastik çocuk emniyetli kapakla donatılmıştır ve polipropilen bir ölçü kaşığı ile birlikte sunulur. Bir düz kaşık (1,7 mL), 1 gram susuz betain tozuna eşdeğerdir.

Kaynak: Betaine (Cystadane) — US FDA prescribing information, 2026-04-24, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.