Sapropterin Dihydrochloride

Endikasyonlar

Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için toz, tetrahidrobiyopterin (BH4) yanıtlı fenilketonüriye (PKU) bağlı hiperfenilalaninemisi (HPA) olan, bir aylık ve üzeri erişkin ve pediyatrik hastalarda kan fenilalanin (Phe) düzeylerini düşürmek için endikedir. Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için toz, Phe kısıtlı bir diyetle birlikte kullanılmalıdır. Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için toz, tetrahidrobiyopterin (BH4) yanıtlı fenilketonüriye (PKU) bağlı hiperfenilalaninemisi (HPA) olan, bir aylık ve üzeri erişkin ve pediyatrik hastalarda kan fenilalanin (Phe) düzeylerini düşürmek için endike bir fenilalanin hidroksilaz aktivatörüdür. Phe kısıtlı bir diyetle birlikte kullanılmalıdır.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için toz ile tedavi edilen tüm PKU hastaları, diyet proteini ve Phe kısıtlamasını da içeren Phe kısıtlı bir diyetle de tedavi edilmelidir. Başlangıç dozu: 1 ay ila 6 yaş arası pediyatrik hastalar: Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için tozun önerilen başlangıç dozu günde bir kez oral yoldan 10 mg/kg'dır. 7 yaş ve üzeri hastalar: Önerilen başlangıç dozu günde bir kez oral yoldan 10 ila 20 mg/kg'dır. Doz ayarlaması: Sapropterin dihidroklorür oral çözelti için tozun dozları günde bir kez alınan 5 ila 20 mg/kg aralığında ayarlanabilir.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları: Sapropterin dihidroklorüre karşı anafilaksi öyküsü olan hastalarda sapropterin dihidroklorür önerilmez; anafilaksi yaşayan hastalarda tedaviyi kesiniz ve uygun tıbbi tedaviyi başlatınız. Diyetle Phe kısıtlamalarına devam ediniz. Üst gastrointestinal mukozal inflamasyon: Hastaları özofajit ve gastrit dahil bu durumların belirti ve semptomları açısından izleyiniz.

Saklama ve tedarik

Sapropterin Dihidroklorür Oral Çözelti için Toz: Kirli beyaz ila soluk sarı renkte toz olup tek dozluk saşeler halinde sunulur: saşe başına 100 mg sapropterin dihidroklorür: 30 tek dozluk saşelik karton kutu (NDC 52817-850-30) ve tek dozluk saşe (NDC 52817-850-01); saşe başına 500 mg sapropterin dihidroklorür: 30 saşelik karton kutu (NDC 52817-851-30)…

Kaynak: Sapropterin Dihydrochloride (Sapropterin Dihydrochloride) — US FDA prescribing information, 2026-02-18, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.