Sodium Phenylbutyrate

Nedir ve nasıl etki eder

Sodyum fenilbütirat bir ön ilaçtır ve fenilasetata metabolize olur. Fenilasetat, asetilasyon yoluyla glutaminle konjüge olarak fenilasetilglutamin oluşturan metabolik olarak aktif bir bileşiktir. Fenilasetilglutamin böbrekler yoluyla atılır ve böylece atık azotun atılımı için alternatif bir yol sağlar.

Endikasyonlar

Üre döngüsü bozukluklarının (UCD'ler; karbamilfosfat sentetaz [CPS], ornitin transkarbamilaz [OTC] veya argininosüksinik asit sentetaz [AS] eksiklikleri) yetişkin ve pediyatrik hastalarda kronik tedavisinde, diyet yönetimini de içeren standart bakıma ek tedavi olarak endikedir. Kullanım sınırlamaları: PHEBURANE kullanan hastalarda akut hiperamonemi atakları görülebilir. PHEBURANE, plazma amonyak düzeylerini düşürmek için hızlı etkili müdahaleler gerektiren ve yaşamı tehdit edebilen bir tıbbi acil durum olan akut hiperamoneminin tedavisinde endike değildir. PHEBURANE, üre döngüsü bozukluklarının (UCD'ler; CPS, OTC veya AS eksiklikleri) yetişkin ve pediyatrik hastalarda kronik tedavisinde, diyet yönetimini de içeren standart bakıma ek tedavi olarak endike bir azot bağlayıcı ajandır.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Tedavi, UCD'lerin tedavisinde deneyimli bir sağlık profesyoneli tarafından denetlenmelidir. Uygulama için tam reçeteleme bilgisine bakınız. Sodyum fenilbütirat cinsinden önerilen doz: Vücut ağırlığı < 20 kg olan hastalar: oral yoldan günde 450–600 mg/kg sodyum fenilbütirat. Vücut ağırlığı ≥ 20 kg olan hastalar: oral yoldan günde 9,9–13,0 g/m² sodyum fenilbütirat. Doz ayarlaması gerekliliğini belirlemek için plazma amonyak düzeylerini izleyiniz. Hastaları olası nörotoksisite açısından izleyiniz. Karaciğer yetmezliği olan hastalarda önerilen doz aralığının alt ucundan başlanmalıdır.

Kontrendikasyonlar

Yok.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Fenilasetatın nörotoksisitesi: PHEBURANE'ın ana metaboliti olan fenilasetata maruziyetin artması, UCD'li hastalarda nörotoksisite ile ilişkili olabilir. Nörotoksisite semptomları varsa dozun azaltılması düşünülmelidir. Hipokalemi: Fenilasetilglutaminin renal atılımı idrarla potasyum kaybına yol açabilir. Tedavi sırasında serum potasyumunu izleyiniz ve gerektiğinde uygun tedaviyi başlatınız. Ödemle ilişkili durumlar: Hastaların maruz kalacağı toplam sodyum miktarını vücut ağırlığına veya vücut yüzey alanına göre hesaplayınız.

Gebelik

Gebelik risk özeti: Gebe kadınlarda sodyum fenilbütirat kullanımına ilişkin mevcut veriler, majör doğumsal kusurlar, düşük veya olumsuz maternal ya da fetal sonuçlar açısından ilaca bağlı bir riski belirlemek için yetersizdir. Sodyum fenilbütirat ile hayvanlarda üreme çalışmaları yapılmamıştır.

Saklama ve tedarik

(Sodyum fenilbütirat) oral peletler beyaz veya beyazımsı peletlerden oluşur ve kapağında nem çekici bulunan çocuk korumalı yüksek yoğunluklu polietilen (HDPE) şişede sunulur. Her şişe, 174 g oral pelet içinde 84 g sodyum fenilbütirat (74 g fenilbütirata eşdeğer) içerir (NDC 71770-200-10).

Kaynak: Sodium Phenylbutyrate (Pheburane) — US FDA prescribing information, 2026-07-17, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.