药物简介与作用机制
作用机制：苯丁酸钠为前体药物，代谢为苯乙酸。苯乙酸是具有代谢活性的化合物，通过乙酰化作用与谷氨酰胺结合形成苯乙酰谷氨酰胺。苯乙酰谷氨酰胺经肾脏排泄，从而为废氮排泄提供了另一条途径。
适应症
作为标准治疗（包括饮食管理）的辅助治疗，用于成人和儿童尿素循环障碍（UCD）患者的长期管理，所涉及的缺陷包括氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）或精氨琥珀酸合成酶（AS）缺乏。使用限制：患者在使用PHEBURANE期间可能发生急性高氨血症发作。PHEBURANE不适用于治疗急性高氨血症，后者可危及生命，属于医疗急症，需要采取速效干预措施以降低血浆氨水平。PHEBURANE为氮结合剂。
用法用量（摘要）
治疗应在有尿素循环障碍治疗经验的医疗专业人员监督下进行。给药方法请参见完整处方信息。以苯丁酸钠计的推荐剂量为：体重＜20 kg的患者：苯丁酸钠450–600 mg/kg/日，口服。体重≥20 kg的患者：苯丁酸钠9.9–13.0 g/m²/日，口服。应监测血浆氨水平以确定是否需要调整剂量。监测患者是否出现潜在的神经毒性。肝功能不全患者应从推荐剂量范围的低限开始用药。
禁忌
无。
警告和注意事项
苯乙酸的神经毒性：PHEBURANE的主要代谢产物苯乙酸暴露量增加，可能与尿素循环障碍患者的神经毒性有关。如出现神经毒性症状，应考虑减量。低钾血症：苯乙酰谷氨酰胺经肾脏排泄可引起尿钾丢失。治疗期间应监测血清钾，必要时给予适当治疗。与水肿相关的情况：应根据患者的体重或体表面积计算其钠的总暴露量。
孕妇用药
妊娠风险概述：苯丁酸钠用于孕妇的现有数据不足以确定与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的风险。尚未开展苯丁酸钠的动物生殖研究。
贮藏与供应
（苯丁酸钠）口服颗粒为白色至类白色颗粒，装于带干燥剂瓶盖的儿童安全高密度聚乙烯（HDPE）瓶中。每瓶含苯丁酸钠84 g（相当于苯丁酸74 g），口服颗粒共174 g。
来源: Sodium Phenylbutyrate (Pheburane) — US FDA prescribing information, 2026-07-17, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。
同一活性成分的其他剂型
本页为专业采购和注册询盘提供参考信息，不构成医疗建议或推广。药品信息精简自美国 FDA 处方信息（公有领域，来自 openFDA 和 DailyMed），不能取代该产品在伊朗获批的标签。供应情况、产地和文件资料均按询盘确认。