مرجع مواد مؤثره
Risdiplam
ریسدیپلام
- شمارهٔ CAS
- 1825352-65-5
- فرمول مولکولی
- C22H23N7O
- وزن مولکولی
- 401.5 g/mol
دربارهٔ این مولکول
ریسدیپلام یک تعدیل‌کنندهٔ پیرایش (splicing) mRNA با فراهمی زیستی خوراکی است که برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) به کار می‌رود. این دارو با بهبود کارایی رونویسی ژن SMN۲، غلظت سیستمیک پروتئین SMN را افزایش می‌دهد. این سازوکار اثر مشابه داروی پیشین آن، نوسینرسن، است و بزرگ‌ترین تفاوت آن‌ها در راه تجویز است: نوسینرسن همانند ژن‌درمانی تک‌دوز اوناسمنوژن آبپارووک به تجویز داخل‌نخاعی نیاز دارد، در حالی که ریسدیپلام سهولت فراهمی زیستی خوراکی را ارائه می‌دهد. ریسدیپلام در اوت ۲۰۲۰ توسط FDA برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) تأیید شد. ریسدیپلام که قرار است به‌طور قابل‌توجهی ارزان‌تر از سایر درمان‌های موجود SMA باشد، به نظر می‌رسد گزینهٔ درمانی نوین و نسبتاً در دسترسی را برای بیماران مبتلا به SMA صرف‌نظر از شدت یا نوع بیماری فراهم می‌کند.
منبع: DrugBank, via PubChem.
شناسه‌ها
- نام IUPAC
- 7-(4,7-diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
- InChIKey
- ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
- SMILES
- CC1=CC(=NN2C1=NC(=C2)C)C3=CC(=O)N4C=C(C=CC4=N3)N5CCNC6(C5)CC6
- PubChem CID
- 118513932
نام‌های دیگر
Risdiplam · Evrysdi · Risdiplamum · 841-610-4 · Risd · Evrysdi (TN) · Risdiplam (Standard) · Risdiplam (JAN/USAN/INN)
داده‌های شیمیایی این صفحه از PubChem (کتابخانهٔ ملی پزشکی آمریکا) گرفته شده و فقط برای شناسایی است. هانیا پرسان دارو موجودی همهٔ مواد فهرست را ندارد؛ موجودی، گرید، مستندات و وضعیت رگولاتوری برای هر استعلام تأیید می‌شود.
گرید، مقدار و بازار را به ما بگویید.
نام مولکول یا مادهٔ اولیه، مشخصات فنی و مقصد را بفرستید. از تهران با پرسش‌های لازم، فهرست مدارک و مسیر پیش رو پاسخ می‌دهیم.