API referansı
Risdiplam
risdiplam
- CAS numarası
- 1825352-65-5
- Moleküler formül
- C22H23N7O
- Molekül ağırlığı
- 401.5 g/mol
Bu molekül hakkında
Risdiplam, spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan, oral yoldan biyoyararlanımlı bir mRNA kesilip birleştirme (splicing) modifiye edicisidir. SMN2 geninin transkripsiyon verimliliğini artırarak sistemik SMN proteini konsantrasyonlarını yükseltir. Bu etki mekanizması, selefi olan [nusinersen] ile benzerdir; en büyük fark uygulama yollarıdır: nusinersen, tek seferlik gen tedavisi [onasemnogen abeparvovek] gibi intratekal uygulama gerektirirken risdiplam oral biyoyararlanım kolaylığı sunar. Risdiplam, spinal musküler atrofi (SMA) tedavisi için Ağustos 2020'de FDA tarafından onaylanmıştır. Mevcut diğer SMA tedavilerinden önemli ölçüde daha ucuz olması öngörülen risdiplam, şiddeti veya tipi ne olursa olsun SMA'lı hastalar için yeni ve nispeten erişilebilir bir tedavi seçeneği sunuyor gibi görünmektedir.
Kaynak: DrugBank, via PubChem.
Tanımlayıcılar
- IUPAC adı
- 7-(4,7-diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
- InChIKey
- ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
- SMILES
- CC1=CC(=NN2C1=NC(=C2)C)C3=CC(=O)N4C=C(C=CC4=N3)N5CCNC6(C5)CC6
- PubChem CID
- 118513932
Diğer adları
Risdiplam · Evrysdi · Risdiplamum · 841-610-4 · Risd · Evrysdi (TN) · Risdiplam (Standard) · Risdiplam (JAN/USAN/INN)
Bu sayfadaki kimyasal veriler PubChem’den (ABD Ulusal Tıp Kütüphanesi) alınmıştır ve yalnızca tanımlama amacıyla sunulmaktadır. Hanpars, listelenen her maddenin stokunu bulundurmaz; temin edilebilirlik, kalite, belgeler ve regülasyon durumu talep başına teyit edilir.
Kaliteyi, miktarı ve pazarı bize söyleyin.
Molekülü veya hammaddeyi, spesifikasyonu ve hedef ülkeyi gönderin. Tahran’dan sorularımız, belge taleplerimiz ve bir sonraki adımla size dönüş yaparız.