关于该分子
利司扑兰是口服生物可利用的 mRNA 剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。它通过提高 SMN2 基因转录的效率而增加全身 SMN 蛋白浓度。这一作用机制与其前身 [nusinersen] 相似，最大区别在于给药途径：nusinersen 需要鞘内给药，一次性基因疗法 [onasemnogene abeparvovec] 亦然，而利司扑兰则可口服，使用方便。利司扑兰于 2020 年 8 月获美国 FDA 批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。其价格预计将大大低于其他现有的 SMA 疗法，无论 SMA 的严重程度或类型如何，利司扑兰似乎都为 SMA 患者提供了一种新颖且相对容易获得的治疗选择。
来源: DrugBank, via PubChem.
标识信息
- IUPAC 名称
- 7-(4,7-diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
- InChIKey
- ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
- SMILES
- CC1=CC(=NN2C1=NC(=C2)C)C3=CC(=O)N4C=C(C=CC4=N3)N5CCNC6(C5)CC6
- PubChem CID
- 118513932
别名
Risdiplam · Evrysdi · Risdiplamum · 841-610-4 · Risd · Evrysdi (TN) · Risdiplam (Standard) · Risdiplam (JAN/USAN/INN)
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