مرجع داروهای ساخته‌شده
Avalglucosidase Alfa
آوالگلوکوزیداز آلفا
Injection, Powder, for Solution · Parenteral · 100 mg
- کد فهرست
- 53643
- دستهٔ فارماکولوژیک
- آنزیم هیدرولیتیک لیزوزومی اختصاصی گلیکوژن
هشدار: واکنش‌های حساسیتی شدید، واکنش‌های مرتبط با انفوزیون و خطر نارسایی حاد قلبی-تنفسی در بیماران مستعد. برای متن کامل هشدار به اطلاعات کامل تجویز مراجعه شود.
چیست و چگونه اثر می‌کند
مکانیسم اثر: بیماری پومپه (که بیماری ذخیرهٔ گلیکوژن نوع II، کمبود اسید مالتاز و گلیکوژنوز نوع II نیز نامیده می‌شود) یک اختلال ارثی متابولیسم گلیکوژن است که ناشی از کمبود آنزیم لیزوزومی اسید α-گلوکوزیداز (GAA) است؛ این آنزیم گلیکوژن را در لیزوزوم به گلوکز تجزیه می‌کند. کمبود GAA به تجمع گلیکوژن درون لیزوزوم در بافت‌های مختلف منجر می‌شود. آوالگلوکوزیداز آلفا-ngpt منبع خارجی GAA را فراهم می‌کند. M۶P موجود روی آوالگلوکوزیداز آلفا-ngpt واسطهٔ اتصال با تمایل بالا به گیرنده‌های M۶P سطح سلول است.
موارد مصرف
NEXVIAZYME آنزیم هیدرولیتیک لیزوزومی اختصاصی گلیکوژن است که برای درمان بیماران ۱ سال و بالاتر مبتلا به بیماری پومپه با شروع دیررس (کمبود اسید آلفا-گلوکوزیداز لیزوزومی [GAA]) اندیکاسیون دارد.
مقدار و روش مصرف (خلاصه)
برای کاهش خطر واکنش‌های مرتبط با انفوزیون (IAR)، تجویز آنتی‌هیستامین‌ها، تب‌برها و/یا کورتیکواستروئیدها پیش از NEXVIAZYME در نظر گرفته شود. NEXVIAZYME به‌صورت انفوزیون وریدی تجویز می‌شود. برای بیماران با وزن ≥۳۰ kg، دوز توصیه‌شده ۲۰ mg/kg (بر اساس وزن واقعی بدن) هر دو هفته و برای وزن <۳۰ kg، ۴۰ mg/kg (بر اساس وزن واقعی بدن) هر دو هفته است. برای تغییرات دوز به دلیل واکنش‌های حساسیتی یا IAR به اطلاعات کامل تجویز مراجعه شود. پیش از مصرف باید بازسازی و رقیق شود.
موارد منع مصرف
ندارد.
هشدارها و احتیاط‌ها
به هشدار جعبه‌ای مراجعه شود. واکنش‌های حساسیتی از جمله آنافیلاکسی: واکنش‌های حساسیتی تهدیدکنندهٔ حیات، از جمله آنافیلاکسی، در بیماران تحت درمان با NEXVIAZYME گزارش شده است. در مطالعات بالینی، ۶۷ بیمار (۴۸%) دچار واکنش‌های حساسیتی شدند، از جمله ۶ بیمار (۴%) با واکنش‌های حساسیتی شدید و ۳ بیمار (۲%) با آنافیلاکسی؛ ۲ بیمار (۱%) که دچار آنافیلاکسی شدند از مطالعه خارج شدند. برخی از واکنش‌های حساسیتی با واسطهٔ IgE بودند.
بارداری
خلاصهٔ خطر در بارداری: داده‌های موجود از گزارش‌های موردی مصرف NEXVIAZYME در زنان باردار برای ارزیابی خطر مرتبط با دارو از نظر نقایص مادرزادی عمده، سقط یا پیامدهای نامطلوب مادری یا جنینی کافی نیست.
نگهداری و عرضه
در یخچال در دمای ۲ تا ۸ درجهٔ سانتی‌گراد نگهداری شود. پس از تاریخ انقضای درج‌شده روی ویال مصرف نشود.
منبع: Avalglucosidase Alfa-Ngpt (Nexviazyme) — US FDA prescribing information, 2025-06-05, DailyMed. خلاصه و کوتاه‌شده؛ متن کامل برچسب معتبر است. ثبت، موارد مصرف و برچسب‌گذاری در ایران ممکن است متفاوت باشد.
اطلاعات مرجع برای استعلام‌های حرفه‌ای تأمین و ثبت، نه توصیهٔ پزشکی یا تبلیغ. اطلاعات دارویی از برچسب‌های رسمی FDA آمریکا (در دسترس عموم، از طریق openFDA و DailyMed) خلاصه شده و جایگزین برچسب تأییدشدهٔ محصول در ایران نیست. موجودی، مبدأ و مستندات برای هر استعلام تأیید می‌شود.
مقدار، بازار و زمان‌بندی را به ما بگویید.
نام مولکول یا مادهٔ اولیه، مشخصات فنی و مقصد را بفرستید. از تهران با پرسش‌های لازم، فهرست مدارک و مسیر پیش رو پاسخ می‌دهیم.