Avalglucosidase Alfa

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Pompe hastalığı (glikojen depo hastalığı tip II, asit maltaz eksikliği ve glikojenoz tip II olarak da bilinir), glikojeni lizozom içinde glikoza parçalayan lizozomal enzim asit α-glukozidaz (GAA) eksikliğinin neden olduğu, kalıtsal bir glikojen metabolizması bozukluğudur. GAA eksikliği çeşitli dokularda glikojenin lizozom içinde birikmesine yol açar. Avalglukozidaz alfa-ngpt, dışarıdan bir GAA kaynağı sağlar. Avalglukozidaz alfa-ngpt üzerindeki M6P, hücre yüzeyindeki M6P reseptörlerine yüksek afiniteyle bağlanmaya aracılık eder.

Endikasyonlar

Geç başlangıçlı Pompe hastalığı (lizozomal asit alfa-glukozidaz [GAA] eksikliği) olan 1 yaş ve üzerindeki hastaların tedavisinde endikedir. NEXVIAZYME, geç başlangıçlı Pompe hastalığı (lizozomal asit alfa-glukozidaz [GAA] eksikliği) olan 1 yaş ve üzerindeki hastaların tedavisinde endike, hidrolitik lizozomal glikojene özgül bir enzimdir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

İnfüzyonla ilişkili reaksiyon (IAR) riskini azaltmak için NEXVIAZYME uygulamasından önce antihistaminikler, antipiretikler ve/veya kortikosteroidler verilmesi düşünülmelidir. NEXVIAZYME intravenöz infüzyon olarak uygulanır. Ağırlığı ≥30 kg olan hastalar için önerilen doz her iki haftada bir 20 mg/kg'dır (gerçek vücut ağırlığı üzerinden). <30 kg olan hastalar için önerilen doz her iki haftada bir 40 mg/kg'dır (gerçek vücut ağırlığı üzerinden). Aşırı duyarlılık reaksiyonları veya IAR'lar nedeniyle doz değişiklikleri için tam reçeteleme bilgisine bakınız. Kullanımdan önce sulandırılmalı ve seyreltilmelidir. Saklama ve uygulama talimatları için tam reçeteleme bilgisine bakınız.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Kutulu uyarıya bakınız. Anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları: NEXVIAZYME ile tedavi edilen hastalarda anafilaksi dahil yaşamı tehdit eden aşırı duyarlılık reaksiyonları bildirilmiştir. NEXVIAZYME klinik çalışmalarında, NEXVIAZYME ile tedavi edilen 67 (%48) hasta aşırı duyarlılık reaksiyonu yaşamış; bunların 6'sı (%4) ağır aşırı duyarlılık reaksiyonu ve 3'ü (%2) anafilaksi bildirmiştir; anafilaksi yaşayan 2 (%1) hasta çalışmadan ayrılmıştır. Aşırı duyarlılık reaksiyonlarının bir kısmına IgE aracılık etmiştir.

Gebelik

Gebelik risk özeti: Gebe kadınlarda NEXVIAZYME kullanımına ilişkin olgu bildirimlerinden elde edilen mevcut veriler, ilaca bağlı majör doğum kusurları, düşük veya olumsuz maternal ya da fetal sonuç riskini değerlendirmek için yetersizdir.

Saklama ve tedarik

Buzdolabında 2°C ila 8°C (36°F ila 46°F) arasında saklayınız. NEXVIAZYME'i flakon üzerindeki son kullanma tarihinden sonra kullanmayınız.

Kaynak: Avalglucosidase Alfa-Ngpt (Nexviazyme) — US FDA prescribing information, 2025-06-05, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.