مرجع داروهای ساخته‌شده
Miglustat
میگلوستات
Capsule · Oral · 100 mg
- کد فهرست
- 51893
- دستهٔ فارماکولوژیک
- مهارکنندهٔ گلوکوزیل‌سرامید سنتاز · پایدارکنندهٔ آنزیم
چیست و چگونه اثر می‌کند
بیماری گوشه نوع ۱ ناشی از کمبود عملکردی گلوکوسربروزیداز، آنزیم مسئول تجزیهٔ گلیکواسفنگولیپید گلوکوزیل‌سرامید، است. میگلوستات به‌عنوان مهارکنندهٔ رقابتی و برگشت‌پذیر آنزیم گلوکوزیل‌سرامید سنتاز عمل می‌کند که نخستین آنزیم در زنجیرهٔ واکنش‌هایی است که به سنتز بیشتر گلیکواسفنگولیپیدها منجر می‌شود. میگلوستات سرعت بیوسنتز گلیکواسفنگولیپیدها را کاهش می‌دهد تا مقدار سوبسترای گلیکواسفنگولیپیدی به سطحی برسد که فعالیت باقی‌ماندهٔ آنزیم معیوب گلوکوسربروزیداز مؤثرتر باشد (درمان کاهش سوبسترا).
دستهٔ مکانیسم: Glucosylceramide Synthase Inhibitors · Enzyme Stabilizers
موارد مصرف
میگلوستات، یک مهارکنندهٔ گلوکوزیل‌سرامید سنتاز، به‌صورت تک‌درمانی برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری گوشه نوع ۱ خفیف تا متوسط که درمان جایگزینی آنزیم برای آنان گزینهٔ درمانی نیست (مثلاً به دلیل آلرژی، حساسیت یا دسترسی وریدی نامناسب) اندیکاسیون دارد.
مقدار و روش مصرف (خلاصه)
دوز توصیه‌شده ۱۰۰ mg خوراکی سه بار در روز با فواصل منظم است. در برخی بیماران به دلیل لرزش یا اسهال ممکن است دوز به ۱۰۰ mg یک یا دو بار در روز کاهش یابد. تنظیم دوز در نارسایی کلیه بر اساس کلیرانس کراتینین تعدیل‌شده (mL/min/۱.۷۳ m۲): خفیف (۵۰ تا ۷۰): شروع با ۱۰۰ mg دو بار در روز؛ متوسط (۳۰ تا ۵۰): شروع با ۱۰۰ mg یک بار در روز؛ شدید (کمتر از ۳۰): مصرف توصیه نمی‌شود. درمان باید زیر نظر پزشکان آشنا با درمان بیماری گوشه انجام شود.
موارد منع مصرف
ندارد.
هشدارها و احتیاط‌ها
نوروپاتی محیطی: ارزیابی‌های عصبی پایه و پیگیری با فواصل ۶ ماهه در همهٔ بیماران انجام شود. لرزش: برای بهبود لرزش دوز کاهش یابد یا اگر لرزش طی چند روز پس از کاهش دوز برطرف نشود، درمان قطع شود. اسهال و کاهش وزن: در بیمارانی که به مداخلات معمول (مانند اصلاح رژیم غذایی) پاسخ نمی‌دهند، از نظر بیماری زمینه‌ای گوارشی ارزیابی شوند. کاهش شمار پلاکت‌ها: کاهش خفیف شمار پلاکت‌ها بدون ارتباط با خونریزی در برخی بیماران مشاهده شد؛ پایش شمار پلاکت‌ها توصیه می‌شود.
بارداری
خلاصهٔ خطر در بارداری: بر اساس یافته‌های مطالعات تولیدمثلی حیوانی، میگلوستات در صورت تجویز به زن باردار ممکن است به جنین آسیب برساند. داده‌های موجود از گزارش‌های موردی پس از عرضه دربارهٔ مصرف میگلوستات در بارداری برای ارزیابی خطر مرتبط با دارو از نظر نقایص مادرزادی عمده، سقط جنین یا پیامدهای نامطلوب مادری یا جنینی کافی نیست.
نگهداری و عرضه
در دمای ۲۰ تا ۲۵ درجهٔ سانتی‌گراد نگهداری شود؛ نوسان دما بین ۱۵ تا ۳۰ درجهٔ سانتی‌گراد مجاز است. دور از دسترس کودکان نگهداری شود.
منبع: Miglustat (Miglustat) — US FDA prescribing information, 2023-04-25, DailyMed. خلاصه و کوتاه‌شده؛ متن کامل برچسب معتبر است. ثبت، موارد مصرف و برچسب‌گذاری در ایران ممکن است متفاوت باشد.
اطلاعات مرجع برای استعلام‌های حرفه‌ای تأمین و ثبت، نه توصیهٔ پزشکی یا تبلیغ. اطلاعات دارویی از برچسب‌های رسمی FDA آمریکا (در دسترس عموم، از طریق openFDA و DailyMed) خلاصه شده و جایگزین برچسب تأییدشدهٔ محصول در ایران نیست. موجودی، مبدأ و مستندات برای هر استعلام تأیید می‌شود.
مقدار، بازار و زمان‌بندی را به ما بگویید.
نام مولکول یا مادهٔ اولیه، مشخصات فنی و مقصد را بفرستید. از تهران با پرسش‌های لازم، فهرست مدارک و مسیر پیش رو پاسخ می‌دهیم.