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药物简介与作用机制

作用机制：1型戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶功能性缺乏所致，该酶介导糖鞘脂葡萄糖神经酰胺的降解。米格司他是葡萄糖神经酰胺合成酶的竞争性可逆抑制剂，该酶是导致大多数糖鞘脂合成的一系列反应中的起始酶。米格司他有助于降低糖鞘脂的生物合成速率，使糖鞘脂底物的量减少到一定水平，从而使缺乏的葡萄糖脑苷脂酶的残余活性更有效（底物减少疗法）。

作用机制分类: Glucosylceramide Synthase Inhibitors · Enzyme Stabilizers

适应症

米格司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于作为单药治疗，用于无法接受酶替代治疗的轻至中度1型戈谢病成人患者。1型戈谢病：米格司他适用于作为单药治疗，用于无法接受酶替代治疗（如因过敏、过敏反应或静脉通路差）的轻至中度1型戈谢病成人患者。

用法用量（摘要）

推荐剂量为100 mg，口服，每日三次，间隔时间规律。部分患者因震颤或腹泻可将剂量减至100 mg，每日一次或两次。肾功能不全患者应调整剂量：肾功能不全 / 校正肌酐清除率（mL/min/1.73 m2）/ 建议：轻度 50-70：起始剂量100 mg，每日两次；中度 30-50：起始剂量100 mg，每日一次；重度 <30：不推荐使用。给药说明：治疗应由熟悉戈谢病管理的医生指导。

禁忌

无。

警告和注意事项

周围神经病变：所有患者应在基线时和之后每6个月进行神经系统评估。震颤：应减量以改善震颤，如减量后数天内震颤仍未缓解，应停止治疗。腹泻和体重减轻：对常规干预（如调整饮食）无反应的患者，应评估是否存在潜在的胃肠道疾病。血小板计数降低：部分患者观察到血小板计数轻度降低，但与出血无关。建议监测血小板计数。

孕妇用药

妊娠风险概述：根据动物生殖研究结果，孕妇服用米格司他可能造成胎儿损害。妊娠期使用米格司他的上市后病例报告的现有数据不足以评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的风险。

贮藏与供应

贮藏：贮藏于20°C至25°C（68°F至77°F）。允许短期偏离至15°C至30°C（59°F至86°F）。请放在儿童接触不到的地方。

来源: Miglustat (Miglustat) — US FDA prescribing information, 2023-04-25, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。