原料药参考

Miglustat

美格鲁特

CAS 号
72599-27-0
分子式
C10H21NO4
分子量
219.28 g/mol
Miglustat — 2D structure
二维结构(PubChem)

关于该分子

美格鲁特,商品名通常为 Zavesca,是一种用于治疗戈谢病的药物。它抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,该酶是合成大多数糖鞘脂所必需的。本品仅用于不能接受伊米苷酶酶替代治疗的患者。美格鲁特现为首个也是唯一获批用于C型尼曼-匹克病(NP-C)的治疗药物。近期,其在欧盟、巴西和韩国获批用于治疗成人及儿童患者的进行性神经系统症状。美格鲁特最初于20世纪90年代作为抗HIV药物开发,然而临床经验表明,患者无法在不出现高发生率不良反应的情况下达到该药的治疗浓度。

来源: DrugBank, via PubChem.

标识信息

IUPAC 名称
(2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol
InChIKey
UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N
SMILES
CCCCN1C[C@@H]([C@H]([C@@H]([C@H]1CO)O)O)O
其他已记录的 CAS 号
134282-77-2
PubChem CID
51634

别名

Miglustat · Zavesca · N-Butyldeoxynojirimycin · NB-DNJ · Butyldeoxynojirimycin · N-butyl-1-deoxynojirimycin · N-Butylmoranoline · BuDNJ

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