مرجع داروهای ساخته‌شده
Nusinersen
نوسینرسن
Injection, Solution · Parenteral · 2.4 mg/1mL · 5 mL
- کد فهرست
- 52998
- شکل نمک
- Sodium
- دستهٔ فارماکولوژیک
- الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس · برهم‌کنش با RNA ژن نورون حرکتی بقا-2 (SMN2)
چیست و چگونه اثر می‌کند
SPINRAZA یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) است که برای درمان SMA ناشی از جهش‌های کروموزوم ۵q که به کمبود پروتئین SMN منجر می‌شوند طراحی شده است. با استفاده از آزمون‌های in vitro و مطالعات در مدل‌های حیوانی تراریختهٔ SMA، نشان داده شد که SPINRAZA ورود اگزون ۷ در رونوشت‌های RNA پیام‌رسان (mRNA) ژن SMN۲ و تولید پروتئین SMN کامل را افزایش می‌دهد.
موارد مصرف
SPINRAZA، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس هدف‌گیرندهٔ ژن نورون حرکتی بقا-۲ (SMN۲)، برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در کودکان و بزرگسالان اندیکاسیون دارد.
مقدار و روش مصرف (خلاصه)
به‌صورت تزریق داخل نخاعی (اینتراتکال) تجویز می‌شود. دوز توصیه‌شده یکی از دو گزینهٔ زیر است: رژیم دوز پایین: یک دوز بارگیری ۱۲ mg هر ۱۴ روز برای سه دوز؛ سپس دوز بارگیری چهارم ۱۲ mg، ۳۰ روز پس از دوز سوم؛ سپس دوز نگهدارندهٔ ۱۲ mg هر ۴ ماه یک بار. رژیم دوز بالا: یک دوز بارگیری ۵۰ mg و سپس دوز بارگیری دوم ۵۰ mg، ۱۴ روز بعد؛ سپس دوز نگهدارندهٔ ۲۸ mg هر ۴ ماه یک بار.
موارد منع مصرف
ندارد.
هشدارها و احتیاط‌ها
ترومبوسیتوپنی و اختلالات انعقادی: افزایش خطر عوارض خونریزی‌دهنده؛ انجام آزمایش در شروع درمان، پیش از هر دوز و حسب نیاز بالینی الزامی است. اختلالات انعقادی و ترومبوسیتوپنی، از جمله ترومبوسیتوپنی حاد شدید، پس از تجویز برخی الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس مشاهده شده است. سمیت کلیوی: آزمایش کمّی پروتئین ادرار نمونهٔ تصادفی در شروع درمان و پیش از هر دوز الزامی است.
بارداری
بارداری – خلاصهٔ خطر: داده‌های کافی دربارهٔ خطر تکاملی مرتبط با مصرف SPINRAZA در زنان باردار وجود ندارد. هنگامی که نوسینرسن در سراسر دوران بارداری و شیردهی به‌صورت تزریق زیرجلدی به موش تجویز شد، سمیت تکاملی (اختلال عصبی-رفتاری طولانی‌مدت) در همهٔ دوزهای آزمایش‌شده مشاهده شد.
نگهداری و عرضه
در یخچال در دمای ۲ تا ۸ درجهٔ سانتی‌گراد، در جعبهٔ اصلی برای محافظت از نور نگهداری شود. منجمد نشود. SPINRAZA باید تا زمان مصرف از نور محافظت و در جعبهٔ اصلی نگهداری شود.
منبع: Nusinersen (Spinraza) — US FDA prescribing information, 2026-03-31, DailyMed. خلاصه و کوتاه‌شده؛ متن کامل برچسب معتبر است. ثبت، موارد مصرف و برچسب‌گذاری در ایران ممکن است متفاوت باشد.
اطلاعات مرجع برای استعلام‌های حرفه‌ای تأمین و ثبت، نه توصیهٔ پزشکی یا تبلیغ. اطلاعات دارویی از برچسب‌های رسمی FDA آمریکا (در دسترس عموم، از طریق openFDA و DailyMed) خلاصه شده و جایگزین برچسب تأییدشدهٔ محصول در ایران نیست. موجودی، مبدأ و مستندات برای هر استعلام تأیید می‌شود.
مقدار، بازار و زمان‌بندی را به ما بگویید.
نام مولکول یا مادهٔ اولیه، مشخصات فنی و مقصد را بفرستید. از تهران با پرسش‌های لازم، فهرست مدارک و مسیر پیش رو پاسخ می‌دهیم.