Nusinersen

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: SPINRAZA, SMN protein eksikliğine yol açan kromozom 5q mutasyonlarından kaynaklanan SMA'yı tedavi etmek üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir (ASO). In vitro deneyler ve SMA'nın transgenik hayvan modellerindeki çalışmalar kullanılarak SPINRAZA'nın SMN2 haberci ribonükleik asit (mRNA) transkriptlerinde ekzon 7 dahil edilmesini ve tam uzunlukta SMN proteini üretimini artırdığı gösterilmiştir.

Endikasyonlar

Pediyatrik ve yetişkin hastalarda spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde endikedir. SPINRAZA, pediyatrik ve yetişkin hastalarda spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde endike, sağkalım motor nöron-2 (SMN2) yönlendirmeli bir antisens oligonükleotiddir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

İntratekal olarak uygulanır. Önerilen doz: Önerilen doz iki seçenekten biridir: Düşük doz rejimi: Üç doz için her 14 günde bir 12 mg yükleme dozu uygulayın; ardından üçüncü dozdan 30 gün sonra dördüncü bir 12 mg yükleme dozu uygulayın; daha sonra her 4 ayda bir 12 mg idame dozu uygulayın. Yüksek doz rejimi: Bir adet 50 mg yükleme dozu ve 14 gün sonra ikinci bir 50 mg yükleme dozu uygulayın; daha sonra her 4 ayda bir 28 mg idame dozu uygulayın.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Trombositopeni ve koagülasyon anormallikleri: Kanama komplikasyonları riskinde artış; başlangıçta, her dozdan önce ve klinik olarak gerektiğinde test yapılması gereklidir. Renal toksisite: Başlangıçta ve her dozdan önce kantitatif spot idrar protein testi yapılması gereklidir. Trombositopeni ve koagülasyon anormallikleri: Bazı antisens oligonükleotidlerin uygulanmasından sonra akut ağır trombositopeni dahil koagülasyon anormallikleri ve trombositopeni gözlenmiştir.

Gebelik

Gebelik risk özeti: Gebe kadınlarda SPINRAZA kullanımıyla ilişkili gelişimsel riske ilişkin yeterli veri bulunmamaktadır. Nusinersen, gebelik ve laktasyon boyunca farelere subkutan enjeksiyonla uygulandığında, test edilen tüm dozlarda gelişimsel toksisite (uzun süreli nörodavranışsal bozukluk) gözlenmiştir (bkz. Veriler).

Saklama ve tedarik

Saklama ve kullanım: Işıktan korumak için orijinal kartonunda buzdolabında 2°C ila 8°C (36°F ila 46°F) arasında saklayın. Dondurmayın. SPINRAZA ışıktan korunmalı ve kullanım zamanına kadar orijinal kartonunda tutulmalıdır.

Kaynak: Nusinersen (Spinraza) — US FDA prescribing information, 2026-03-31, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.