Nusinersen

药物简介与作用机制

作用机制：SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），设计用于治疗由5q染色体突变导致SMN蛋白缺乏所引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。通过体外试验和SMA转基因动物模型研究表明，SPINRAZA可增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的包含，并增加全长SMN蛋白的生成。

适应症

适用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。SPINRAZA为运动神经元存活基因2（SMN2）导向的反义寡核苷酸，适用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

用法用量（摘要）

鞘内给药。推荐剂量：推荐剂量为以下两种方案之一：低剂量方案：每14天给予一次12 mg负荷剂量，共三次；然后在第三次给药后30天给予第四次12 mg负荷剂量；此后每4个月给予一次12 mg维持剂量。高剂量方案：给予一次50 mg负荷剂量，14天后给予第二次50 mg负荷剂量；此后每4个月给予一次28 mg维持剂量。

禁忌

无。

警告和注意事项

血小板减少和凝血异常：出血并发症风险增加；需在基线、每次给药前及临床需要时进行检测。肾毒性：需在基线及每次给药前进行定量随机尿蛋白检测。血小板减少和凝血异常：某些反义寡核苷酸给药后已观察到凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。

孕妇用药

妊娠风险概述：关于孕妇使用SPINRAZA相关的发育风险，目前缺乏充分数据。在整个妊娠期和哺乳期对小鼠皮下注射给予nusinersen时，在所有受试剂量下均观察到发育毒性（长期神经行为损害）（参见数据）。

贮藏与供应

贮藏和处理：贮藏于2°C至8°C（36°F至46°F）冰箱中，保存在原包装盒中以避光。不得冷冻。SPINRAZA应避光，并在使用前保存在原包装盒中。

来源: Nusinersen (Spinraza) — US FDA prescribing information, 2026-03-31, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。