Tisagenlecleucel

چیست و چگونه اثر می‌کند

KYMRIAH یک ایمونوتراپی با سلول‌های T اتولوگ اصلاح‌شدهٔ ژنتیکی هدف‌گیرندهٔ CD۱۹ است که شامل برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های T خود بیمار با یک ترانس‌ژن رمزکنندهٔ گیرندهٔ آنتی‌ژن کایمریک (CAR) برای شناسایی و حذف سلول‌های بدخیم و طبیعی بیان‌کنندهٔ CD۱۹ است. CAR از یک قطعهٔ آنتی‌بادی تک‌زنجیرهٔ موشی شناسایی‌کنندهٔ CD۱۹ تشکیل شده که به حوزه‌های پیام‌رسانی داخل سلولی ۴-۱BB (CD۱۳۷) و CD۳ زتا متصل است. جزء CD۳ زتا برای آغاز فعال‌سازی سلول T و فعالیت ضدتوموری حیاتی است، در حالی که ۴-۱BB تکثیر و پایداری KYMRIAH را افزایش می‌دهد.

دستهٔ مکانیسم: CD19 Receptor Interactions

موارد مصرف

KYMRIAH یک ایمونوتراپی با سلول‌های T اتولوگ اصلاح‌شدهٔ ژنتیکی هدف‌گیرندهٔ CD۱۹ است که برای درمان موارد زیر مصرف می‌شود: بیماران تا ۲۵ سال مبتلا به لوسمی لنفوبلاستیک حاد (ALL) پیش‌سازهای سلول B که مقاوم به درمان است یا در عود دوم یا بعدی قرار دارد؛ بیماران بزرگسال مبتلا به لنفوم سلول B بزرگ عودکننده یا مقاوم (r/r) پس از دو یا چند خط درمان سیستمیک، از جمله لنفوم منتشر سلول B بزرگ (DLBCL) با نوع نامشخص، لنفوم سلول B با درجهٔ بالا و DLBCL برخاسته از لنفوم فولیکولار (محدودیت مصرف: برای درمان لنفوم اولیهٔ دستگاه عصبی مرکزی اندیکاسیون ندارد)؛ بیماران بزرگسال مبتلا به لنفوم فولیکولار (FL) عودکننده یا مقاوم پس از دو یا چند خط درمان سیستمیک. این اندیکاسیون بر اساس میزان پاسخ و طول مدت پاسخ با تأیید تسریع‌شده صادر شده و ادامهٔ تأیید ممکن است منوط به اثبات و توصیف فایدهٔ بالینی در کارآزمایی(های) تأییدی باشد.

مقدار و روش مصرف (خلاصه)

فقط برای مصرف اتولوگ و فقط برای تزریق وریدی. در صورت نیاز، پیش از انفوزیون KYMRIAH رژیم لنفودپلیشن (کاهش لنفوسیت) تجویز شود. از فیلتر کاهندهٔ لکوسیت استفاده نشود. پیش از انفوزیون هویت بیمار تأیید شود. پیش‌دارو با استامینوفن و یک آنتی‌هیستامین H۱ تجویز شود. پیش از انفوزیون از در دسترس بودن توسیلیزوماب اطمینان حاصل شود. دوز KYMRIAH بر اساس تعداد سلول‌های T زندهٔ CAR-مثبت تعیین می‌شود. ALL سلول B در کودکان و بزرگسالان جوان (تا ۲۵ سال): برای بیماران ۵۰ کیلوگرم یا کمتر، ۰.۲ تا ۵.۰ × ۱۰^۶ سلول T زندهٔ CAR-مثبت به ازای هر کیلوگرم وزن بدن به‌صورت وریدی تجویز شود.

موارد منع مصرف

ندارد.

هشدارها و احتیاط‌ها

واکنش‌های حساسیتی: در طول انفوزیون از نظر واکنش‌های حساسیتی پایش شود. عفونت‌های جدی: بیماران از نظر علائم و نشانه‌های عفونت پایش و به‌طور مناسب درمان شوند. سیتوپنی‌های طولانی‌مدت: بیماران ممکن است تا چند هفته پس از انفوزیون KYMRIAH دچار سیتوپنی درجهٔ ۳ یا بالاتر شوند؛ نوتروپنی طولانی با افزایش خطر عفونت همراه بوده است. هیپوگاماگلوبولینمی: پایش و درمان جایگزینی تا بهبود انجام شود؛ سطح ایمونوگلوبولین در نوزادان مادران تحت درمان با KYMRIAH ارزیابی شود.

بارداری

خلاصهٔ خطر: داده‌ای دربارهٔ مصرف KYMRIAH در زنان باردار وجود ندارد. مطالعات سمیت تولیدمثلی و تکاملی حیوانی با KYMRIAH برای ارزیابی احتمال آسیب به جنین در صورت تجویز به زن باردار انجام نشده است. مشخص نیست که KYMRIAH قابلیت انتقال به جنین را دارد یا نه.

نگهداری و عرضه

KYMRIAH به‌صورت سوسپانسیون منجمد سلول‌های T اتولوگ اصلاح‌شدهٔ ژنتیکی در کیسه(های) انفوزیون برچسب‌گذاری‌شده برای گیرندهٔ مشخص عرضه می‌شود. KYMRIAH مستقیماً در مخزن دوار نیتروژن مایع به آزمایشگاه سلولی وابسته به مرکز انفوزیون ارسال می‌شود. برچسب‌های اختصاصی فراورده و بیمار در داخل مخزن دوار قرار دارند.

منبع: Tisagenlecleucel (Kymriah) — US FDA prescribing information, 2025-12-16, DailyMed. خلاصه و کوتاه‌شده؛ متن کامل برچسب معتبر است. ثبت، موارد مصرف و برچسب‌گذاری در ایران ممکن است متفاوت باشد.