Agalsidase Beta

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: FABRAZYME (agalsidaz beta), Fabry hastalığı olan hastalarda dışarıdan α-galaktozidaz A kaynağı sağlar. Agalsidaz beta hücre içine alınır ve lizozomlara taşınır; burada enzimatik aktivite gösterir ve birikmiş GL-3’ü azaltır.

Endikasyonlar

FABRAZYME®, doğrulanmış Fabry hastalığı olan yetişkinlerin ve 2 yaş ve üzeri pediyatrik hastaların tedavisinde endike, hidrolitik lizozomal nötr glikosfingolipide özgü bir enzimdir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

FABRAZYME uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetimi konusunda bilgili bir sağlık profesyoneli tarafından denetlenmelidir. Önerilen doz, intravenöz infüzyon olarak her iki haftada bir verilen 1 mg/kg vücut ağırlığıdır. Yeniden uygulama, hazırlama, saklama ve uygulama talimatları için tam reçeteleme bilgisine bakınız. FABRAZYME tedavisinden önceki öneriler: FABRAZYME uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetimi konusunda bilgili bir sağlık profesyoneli tarafından denetlenmelidir.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

İnfüzyonla ilişkili reaksiyonlar: Şiddetli bir infüzyonla ilişkili reaksiyon ortaya çıkarsa FABRAZYME derhal kesilmeli ve uygun tıbbi tedavi başlatılmalıdır. Anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları: FABRAZYME ile tedavi edilen hastalarda anafilaksi dahil yaşamı tehdit eden aşırı duyarlılık reaksiyonları bildirilmiştir. FABRAZYME ile yapılan klinik çalışmalarda ve pazarlama sonrası güvenlilik deneyiminde hastaların yaklaşık %1’inde anafilaksi veya şiddetli aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişmiştir.

Gebelik

Gebelik: Risk özeti: Fabry Hastalığı kayıt sistemi içindeki bir gebelik alt çalışmasından, pazarlama sonrası vaka bildirimlerinden ve gebelik sırasında FABRAZYME kullanımına ilişkin vaka serilerinden elde edilen mevcut veriler, majör doğum kusurları, düşük veya diğer advers maternal ya da fetal sonuçlar bakımından ilaçla ilişkili bir risk saptamamıştır (bkz. Veriler).

Saklama ve tedarik

FABRAZYME flakonlarını 2°C ila 8°C (36°F ila 46°F) sıcaklıkta buzdolabında saklayınız. Flakon üzerindeki son kullanma tarihinden sonra FABRAZYME’i kullanmayınız. Bu ürün koruyucu madde içermez. FABRAZYME’in sulandırılmış ve seyreltilmiş çözeltileri hemen kullanılmalıdır.

Kaynak: Agalsidase Beta (Fabrazyme) — US FDA prescribing information, 2025-08-22, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.