Alglucosidase Alfa

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Pompe hastalığı (asit maltaz eksikliği, glikojen depo hastalığı tip II, GSD II, glikojenoz tip II), lizozomal enzim GAA’nın yokluğu veya belirgin eksikliğinin neden olduğu, kalıtsal bir glikojen metabolizması bozukluğudur. Alglukozidaz alfa, dışarıdan GAA kaynağı sağlar. Hücre yüzeyindeki mannoz-6-fosfat reseptörlerine bağlanmanın GAA molekülü üzerindeki karbonhidrat grupları aracılığıyla gerçekleştiği gösterilmiştir; ardından hücre içine alınır ve lizozomlara taşınır, burada proteolitik bölünmeye uğrayarak enzimatik aktivitesi artar. Daha sonra glikojeni parçalayarak enzimatik aktivite gösterir.

Endikasyonlar

LUMIZYME®, Pompe hastalığı (asit α-glukozidaz [GAA] eksikliği) olan hastalarda endike, hidrolitik lizozomal glikojene özgü bir enzimdir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

LUMIZYME uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetimi konusunda bilgili bir sağlık profesyoneli tarafından denetlenmelidir. Önerilen doz, intravenöz infüzyon olarak her 2 haftada bir uygulanan kg vücut ağırlığı başına 20 mg’dır. Başlangıç infüzyon hızı saatte 1 mg/kg’ı aşmamalıdır. LUMIZYME kullanımdan önce sulandırılmalı ve seyreltilmelidir.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

İnfüzyonla ilişkili reaksiyonlar (İİR): İİR ortaya çıkarsa, infüzyon hızının düşürülmesi, infüzyonun geçici olarak durdurulması ve/veya antihistaminiklerin ve/veya antipiretiklerin uygulanması semptomları hafifletebilir. Santral venöz kateter yerleştirilmesi için genel anestezi sırasında kardiyak aritmi ve ani kardiyak ölüm riski: LUMIZYME infüzyonu için kullanılacak santral venöz kateterin yerleştirilmesi amacıyla genel anestezi uygulanırken dikkatli olunmalıdır.

Gebelik

Gebelik: Gebelikte maruziyet kayıt sistemi: Gebelik sırasında LUMIZYME’a maruz kalan kadınlarda gebelik sonuçlarını izleyen bir gebelikte maruziyet kayıt sistemi bulunmaktadır. Gebe kadınların ve üreme potansiyeli olan kadınların Pompe hasta kayıt sistemine kaydolmaları teşvik edilmelidir.

Saklama ve tedarik

LUMIZYME’ı 2°C ila 8°C (36°F ila 46°F) arasında buzdolabında saklayınız. Flakon üzerindeki son kullanma tarihinden sonra LUMIZYME’ı kullanmayınız.

Kaynak: Alglucosidase Alfa (Lumizyme) — US FDA prescribing information, 2025-01-10, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.