Carglumic Acid

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Karglumik asit, glutamat ve asetil-CoA'dan, karaciğerde bulunan mitokondriyal bir enzim olan N-asetilglutamat sentaz (NAGS) tarafından katalize edilen bir reaksiyonla üretilen N-asetilglutamatın (NAG) sentetik yapısal analoğudur. NAG, üre döngüsünün ilk reaksiyonunu katalize eden, karaciğerde bulunan mitokondriyal bir enzim olan karbamoil fosfat sentetaz 1'in (CPS 1) temel allosterik aktivatörüdür. Rolü amonyağın uzaklaştırılması olan üre döngüsü, karaciğerde amonyağın üreye dönüştürüldüğü ve ardından idrarla atıldığı bir dizi biyokimyasal reaksiyonu içerir.

Etki mekanizması sınıfı: Carbamoyl Phosphate Synthetase 1 Activators

Endikasyonlar

CARBAGLU, pediyatrik ve erişkin hastalarda aşağıdaki durumlarda endike olan bir karbamoil fosfat sentetaz 1 (CPS 1) aktivatörüdür: N-asetilglutamat sentaz (NAGS) eksikliğine bağlı akut hiperamonemi tedavisinde standart bakıma ek tedavi. NAGS eksikliğine bağlı kronik hiperamoneminin tedavisinde idame tedavisi. Propiyonik asidemi (PA) veya metilmalonik asidemiye (MMA) bağlı akut hiperamonemi tedavisinde standart bakıma ek tedavi. N-asetilglutamat sentaz (NAGS) eksikliğine bağlı akut ve kronik hiperamonemi: CARBAGLU, erişkin ve pediyatrik hastalarda şu amaçlarla endikedir: NAGS eksikliğine bağlı akut hiperamonemi tedavisinde standart bakıma ek tedavi. NAGS eksikliğine bağlı kronik hiperamonemi tedavisinde idame tedavisi. Propiyonik asidemi (PA) veya metilmalonik asidemiye (MMA) bağlı akut hiperamonemi: CARBAGLU, erişkin ve pediyatrik hastalarda PA veya MMA'ya bağlı akut hiperamonemi tedavisinde standart bakıma ek tedavi olarak endikedir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

NAGS eksikliğine bağlı akut hiperamonemi: Erişkin ve pediyatrik hastalarda önerilen doz günde ağızdan 100 mg/kg ile 250 mg/kg arasındadır. Günlük doz 2 ila 4 doza bölünür. NAGS eksikliğine bağlı kronik hiperamonemi: Erişkin ve pediyatrik hastalarda önerilen doz günde ağızdan 10 mg/kg ile 100 mg/kg arasındadır. Günlük doz 2 ila 4 doza bölünür. NAGS eksikliğinde terapötik izlem: Plazma amonyak düzeyini yakından izleyin ve hastanın klinik durumunu da göz önünde bulundurarak, amonyak düzeyini hastanın yaşına uygun normal aralıkta tutacak şekilde dozu titre edin.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Gebelik

Gebelik: Gebelikte maruziyet kaydı: CARBAGLU'ya maruz kalan NAGS eksikliği olan kadınlarda gebelik sonlanımlarını izleyen bir gebelik maruziyet kaydı bulunmaktadır. CARBAGLU gebelik sırasında uygulanırsa, sağlık profesyonelleri CARBAGLU maruziyetini 1-888-575-8344 numaralı telefonu arayarak bildirmelidir.

Saklama ve tedarik

Nasıl sunulur: CARBAGLU, oral süspansiyon için, 4 eşit parçaya bölünmek üzere 3 çizgiyle işlevsel olarak çentiklenmiş, bir yüzünde “C” kodu bulunan beyaz, uzun, 200 mg'lık tablettir. CARBAGLU, çocuk korumalı polipropilen kapaklı ve kurutucu üniteli yüksek yoğunluklu polietilen şişede sunulur.

Kaynak: Carglumic Acid (Carbaglu) — US FDA prescribing information, 2024-01-25, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.