Carglumic Acid

药物简介与作用机制

作用机制：卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸（NAG）的合成结构类似物，NAG由谷氨酸和乙酰辅酶A在N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS，一种线粒体肝酶）催化的反应中产生。NAG是氨甲酰磷酸合成酶1（CPS 1，一种催化尿素循环第一步反应的线粒体肝酶）必需的变构激活剂。尿素循环的作用是处置氨，包括肝脏中将氨转化为尿素的一系列生化反应，尿素随后经尿液排泄。

作用机制分类: Carbamoyl Phosphate Synthetase 1 Activators

适应症

适应症：CARBAGLU是一种氨甲酰磷酸合成酶1（CPS 1）激活剂，适用于儿童和成人患者：作为标准治疗的辅助疗法，用于治疗N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致的急性高氨血症；作为维持治疗，用于治疗NAGS缺乏所致的慢性高氨血症；作为标准治疗的辅助疗法，用于治疗丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）所致的急性高氨血症。N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致的急性和慢性高氨血症：CARBAGLU适用于成人和儿童患者：作为标准治疗的辅助疗法，用于治疗NAGS缺乏所致的急性高氨血症；作为维持治疗，用于治疗NAGS缺乏所致的慢性高氨血症。丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）所致的急性高氨血症：CARBAGLU适用于成人和儿童患者，作为标准治疗的辅助疗法，用于治疗PA或MMA所致的急性高氨血症。

用法用量（摘要）

用法用量：NAGS缺乏所致的急性高氨血症：成人和儿童患者的推荐剂量为每日100 mg/kg至250 mg/kg，口服。将每日剂量分为2至4次给药。NAGS缺乏所致的慢性高氨血症：成人和儿童患者的推荐剂量为每日10 mg/kg至100 mg/kg，口服。将每日剂量分为2至4次给药。NAGS缺乏的治疗监测：密切监测血浆氨水平，并结合患者的临床状况调整剂量，使氨水平维持在该年龄患者的正常范围内。

禁忌

禁忌：无。

孕妇用药

妊娠：妊娠暴露登记：设有一项妊娠暴露登记，用于监测暴露于CARBAGLU的NAGS缺乏女性的妊娠结局。如果在妊娠期间使用CARBAGLU，医务人员应致电1-888-575-8344报告CARBAGLU暴露情况。

贮藏与供应

供应规格/贮藏和处理：供应规格：CARBAGLU为白色长形200 mg口服混悬用片，带有3条功能性刻痕，可分为4等份，一面刻有「C」。CARBAGLU装于带有儿童安全聚丙烯瓶盖和干燥剂的高密度聚乙烯瓶中。

来源: Carglumic Acid (Carbaglu) — US FDA prescribing information, 2024-01-25, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。