Elosulfase Alfa

Nedir ve nasıl etki eder

Mukopolisakkaridozlar, glikozaminoglikanların (GAG) katabolizması için gerekli spesifik lizozomal enzimlerin eksikliğinden kaynaklanan bir grup lizozomal depo hastalığıdır. Mukopolisakkaridoz IVA (MPS IVA, Morquio A Sendromu), N-asetilgalaktozamin-6-sülfataz aktivitesinin yokluğu veya belirgin azalması ile karakterizedir. Sülfataz aktivitesi eksikliği, GAG substratları KS ve C6S'nin vücuttaki hücrelerin lizozomal bölmesinde birikmesiyle sonuçlanır. Bu birikim yaygın hücresel, dokusal ve organ disfonksiyonuna yol açar.

Endikasyonlar

VIMIZIM (elosulfaz alfa), Mukopolisakkaridoz tip IVA'sı (MPS IVA; Morquio A sendromu) olan hastalar için endike, hidrolitik lizozomal glikozaminoglikan (GAG) spesifik bir enzimdir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

VIMIZIM uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetimi konusunda bilgili bir sağlık profesyoneli tarafından gözetilmelidir. İnfüzyon hacmine bağlı olarak en az 3,5 ila 4,5 saatte intravenöz infüzyon olarak haftada bir kez vücut ağırlığının kilogramı başına 2 mg uygulanır. Aşırı duyarlılık reaksiyonları nedeniyle uygulamada yapılacak değişiklikler için tam reçeteleme bilgisine bakın.

Kontrendikasyonlar

Yok.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Akut solunum komplikasyonları riski: Akut ateşli veya solunum yolu hastalığı olan hastalar, aşırı duyarlılık reaksiyonlarından kaynaklanan yaşamı tehdit edici komplikasyonlar açısından daha yüksek risk altında olabilir. VIMIZIM uygulamasından önce hastanın klinik durumu dikkatle değerlendirilmeli ve VIMIZIM infüzyonunun ertelenmesi düşünülmelidir. Anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları: VIMIZIM dahil enzim replasman tedavileriyle tedavi edilen hastalarda anafilaksi dahil yaşamı tehdit edici aşırı duyarlılık reaksiyonları bildirilmiştir.

Gebelik

Risk özeti: Gebelik sırasında VIMIZIM kullanımına ilişkin yayımlanmış olgu bildirimlerinden, bir gebelik alt çalışması bulunan bir kayıttan ve farmakovijilans bildirimlerinden elde edilen mevcut veriler, majör doğum kusurları, düşük veya olumsuz maternal ya da fetal sonuçlar için ilaçla ilişkili bir risk belirlememiştir.

Saklama ve tedarik

Işıktan korumak için orijinal karton kutusunda 2°C ile 8°C (36°F ile 46°F) arasında buzdolabında saklayın. Dondurmayın veya çalkalamayın.

Kaynak: Elosulfase Alfa (Vimizim) — US FDA prescribing information, 2025-10-30, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.