Galsulfase

Nedir ve nasıl etki eder

Mukopolisakkaridoz depo hastalıkları, GAG'ın katabolizması için gerekli spesifik lizozomal enzimlerin eksikliğinden kaynaklanır. MPS VI, N-asetilgalaktozamin 4-sülfataz enziminin yokluğu veya belirgin azalması ile karakterizedir. Sülfataz aktivitesi eksikliği, GAG substratı olan dermatan sülfatın tüm vücutta birikmesine yol açar. Bu birikim yaygın hücresel, dokusal ve organ fonksiyon bozukluğuna neden olur. NAGLAZYME, lizozomlara alınacak ve GAG katabolizmasını artıracak eksojen bir enzim sağlamak üzere tasarlanmıştır.

Endikasyonlar

Mukopolisakkaridoz VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy sendromu) hastalarında endikedir. NAGLAZYME'in yürüme ve merdiven çıkma kapasitesini iyileştirdiği gösterilmiştir. NAGLAZYME, Mukopolisakkaridoz VI (MPS VI; Maroteaux-Lamy sendromu) hastalarında endike, hidrolitik lizozomal glikozaminoglikana (GAG) özgü bir enzimdir. NAGLAZYME'in yürüme ve merdiven çıkma kapasitesini iyileştirdiği gösterilmiştir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

NAGLAZYME uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetiminde bilgili bir sağlık profesyonelinin gözetiminde yapılmalıdır. Önerilen doz, intravenöz infüzyon olarak haftada bir kez uygulanan vücut ağırlığının kg'ı başına 1 mg'dır. NAGLAZYME Tedavisi Öncesi Öneriler: NAGLAZYME uygulaması, anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetiminde bilgili bir sağlık profesyonelinin gözetiminde yapılmalıdır. NAGLAZYME tedavisine, kardiyopulmoner resüsitasyon ekipmanına erişim dahil uygun tıbbi izlem ve destek önlemlerinin bulunduğu bir sağlık hizmeti ortamında başlayınız.

Kontrendikasyonlar

Yok.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

İmmün Aracılı Reaksiyonlar: NAGLAZYME ile immün aracılı reaksiyonlar ortaya çıkabilir. NAGLAZYME alan hastaları immün kompleks aracılı reaksiyonların gelişimi yönünden izleyiniz. Akut Kardiyorespiratuvar Yetmezlik Riski: NAGLAZYME'i sıvı hacmi yüklenmesine yatkın hastalara uygularken dikkatli olunmalıdır. Bu hastalara NAGLAZYME uygularken toplam infüzyon hacminin ve infüzyon hızının azaltılmasını düşününüz. İnfüzyon sırasında uygun tıbbi izlem ve destek önlemleri hazır bulunmalıdır.

Gebelik

Risk Özeti: MPS VI Klinik Gözetim Programı içindeki bir gebelik alt çalışmasından ve hamile kadınlarda NAGLAZYME kullanımına ilişkin olgu bildirimlerinden elde edilen veriler, majör doğumsal kusurlar, düşük veya advers maternal ya da fetal sonuçlar bakımından ilaca bağlı bir risk saptamamıştır.

Saklama ve tedarik

Enjeksiyon, her 5 mL çözeltide 5 mg galsülfaz (protein içeriği olarak ifade edilir) içeren, berrak Tip I cam 5 mL'lik flakonlarda steril, renksiz ile soluk sarı arası, berrak ile hafif opalesan çözelti olarak sunulur. Kapak, silikonlu klorobütil kauçuk tıpa ve plastik çıkarılabilir kapaklı alüminyum contadan oluşur.

Kaynak: Galsulfase (Naglazyme) — US FDA prescribing information, 2024-09-18, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.