Laronidase

Nedir ve nasıl etki eder

Laronidaz, mukopolisakkaridoz tip I’de eksik olan lizozomal enzim alfa-L-iduronidazın rekombinant insan formudur. Mannoz-6-fosfat reseptörleri aracılığıyla lizozomlara alınır ve glikozaminoglikanlar olan dermatan sülfat ile heparan sülfatın yıkımını katalize ederek bunların dokularda birikimini azaltır.

Endikasyonlar

Doğrulanmış mukopolisakkaridoz tip I’in (alfa-L-iduronidaz eksikliği) nörolojik olmayan belirtileri için uzun süreli enzim replasman tedavisi.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

MPS I veya metabolik hastalıklar konusunda deneyimli bir hekimin gözetiminde, giderek artan infüzyon hızıyla haftada bir kez 100 ünite/kg intravenöz infüzyon.

Kontrendikasyonlar

Laronidaza veya yardımcı maddelere karşı ağır aşırı duyarlılık (anafilaktik reaksiyon).

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Ağır anafilaksi dahil infüzyonla ilişkili reaksiyonlar görülebilir; antihistaminikler ve/veya antipiretiklerle premedikasyon sıklıkla kullanılır ve resüsitasyon olanakları hazır bulunmalıdır. Solunum fonksiyonu bozuk olan veya akut ateşli ya da solunum yolu hastalığı olan hastalarda ağır reaksiyon riski daha yüksektir. Hastaların çoğunda IgG antikorları gelişir; kan-beyin bariyerini geçmez ve MSS belirtilerini tedavi etmesi beklenmez.

Gebelik

Yalnızca kesin gerekli olduğunda kullanılmalıdır.

Saklama ve tedarik

2–8 °C’de saklayınız; dondurmayınız; sulandırılmış çözeltiyi hemen kullanınız.

Kaynak: AB SmPC/EPAR, BNF ve WHO Model Formülerinden hazırlanan referans özeti. İran’da onaylı ürün bilgisi esastır.