Laronidase

药物简介与作用机制

拉罗尼酶是重组人α-L-艾杜糖醛酸酶，该溶酶体酶在黏多糖贮积症I型中缺乏。它通过甘露糖-6-磷酸受体被摄入溶酶体，催化糖胺聚糖硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素的分解，减少其在组织中的蓄积。

适应症

用于确诊的黏多糖贮积症I型（α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏症）非神经系统表现的长期酶替代治疗。

用法用量（摘要）

100单位/kg静脉输注，每周一次，输注速率逐渐增加，须在熟悉黏多糖贮积症I型或代谢性疾病的医生监督下进行。

禁忌

对拉罗尼酶或辅料发生严重过敏反应（过敏性休克）者禁用。

警告和注意事项

可能发生输注相关反应，包括严重过敏反应；常使用抗组胺药和/或解热药进行预处理，且必须备有复苏设施。呼吸功能受损或患急性发热性或呼吸道疾病的患者发生严重反应的风险更高。多数患者会产生IgG抗体；本品不能透过血脑屏障，预期不能治疗中枢神经系统表现。

孕妇用药

仅在确有必要时使用。

贮藏与供应

贮藏于2–8 °C；请勿冷冻；稀释后的溶液应立即使用。

来源：参考摘要，依据欧盟 SmPC/EPAR、BNF 及 WHO 示范处方集编写。以伊朗批准的产品信息为准。