Lumacaftor / Ivacaftor

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: CFTR proteini, birçok organdaki epitel hücrelerinin yüzeyinde bulunan bir klorür kanalıdır. F508del mutasyonu proteinin yanlış katlanmasına, bunun sonucunda proteini yıkıma yönlendiren hücresel işlenme ve taşınma kusuruna ve dolayısıyla hücre yüzeyindeki CFTR miktarının azalmasına neden olur. Hücre yüzeyine ulaşan az miktardaki F508del-CFTR, yabani tip CFTR proteinine kıyasla daha az stabildir ve kanal açılma olasılığı düşüktür (kusurlu kapı açma aktivitesi). Lumakaftor, F508del-CFTR'nin konformasyonel stabilitesini iyileştirerek olgun proteinin işlenmesini ve hücre yüzeyine taşınmasını artırır.

Etki mekanizması sınıfı: Cytochrome P450 3A Inducers · Cytochrome P450 2B6 Inducers · Cytochrome P450 2C8 Inducers

Endikasyonlar

CFTR genindeki F508del mutasyonu açısından homozigot olan, 1 yaş ve üzerindeki hastalarda kistik fibrozis (KF) tedavisinde endikedir. Hastanın genotipi bilinmiyorsa, CFTR geninin her iki alelinde F508del mutasyonunun varlığını saptamak için FDA onaylı bir KF mutasyon testi kullanılmalıdır. ORKAMBI, bir kistik fibrozis transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) potansiyatörü olan ivakaftor ile lumakaftorun kombinasyonudur ve CFTR genindeki F508del mutasyonu açısından homozigot olan, 1 yaş ve üzerindeki hastalarda kistik fibrozis (KF) tedavisinde endikedir. Hastanın genotipi bilinmiyorsa, CFTR geninin her iki alelinde F508del mutasyonunun varlığını saptamak için FDA onaylı bir KF mutasyon testi kullanılmalıdır. Kullanım sınırlamaları: ORKAMBI'nin etkililiği ve güvenliliği, F508del mutasyonu açısından homozigot olanlar dışındaki KF hastalarında belirlenmemiştir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Yaş grubu / Ağırlık / Doz / Uygulama: 1 ila 2 yaş: 7 kg ila <9 kg: 1 saşe lumakaftor 75 mg/ivakaftor 94 mg granül; 9 kg ila <14 kg: 1 saşe lumakaftor 100 mg/ivakaftor 125 mg granül; ≥14 kg: 1 saşe lumakaftor 150 mg/ivakaftor 188 mg granül. Bir çay kaşığı (5 mL) yumuşak gıda veya sıvı ile karıştırılarak, yağ içeren gıda ile birlikte her 12 saatte bir ağızdan verilir. 2 ila 5 yaş: <14 kg: 1 saşe lumakaftor 100 mg/ivakaftor 125 mg granül; ≥14 kg: 1 saşe lumakaftor 150 mg/ivakaftor 188 mg granül. 6 ila 11 yaş: 2 tablet lumakaftor 100 mg/ivakaftor 125 mg (doz başına lumakaftor 200 mg/ivakaftor 250 mg); yağ içeren gıda ile birlikte her 12 saatte bir ağızdan alınır. 12 yaş ve …

Kontrendikasyonlar

Yoktur. Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

İleri karaciğer hastalığı olan hastalarda kullanım: ORKAMBI bu hastalarda dikkatle ve yalnızca yararların risklerden fazla olması beklendiğinde kullanılmalıdır. Bu hastalarda ORKAMBI kullanılırsa, tedaviye başlandıktan sonra yakından izlenmeli ve doz azaltılmalıdır. Portal hipertansiyonlu önceden mevcut siroz hastası KF hastalarında ölümle sonuçlanan karaciğer yetmezliği dahil karaciğer fonksiyon dekompansasyonu bildirilmiştir.

Gebelik

Gebelik - Risk özeti: Gebe kadınlarda ORKAMBI veya bileşenleri olan lumakaftor ya da ivakaftorun kullanımına ilişkin klinik çalışmalardan ve pazarlama sonrası bildirimlerden elde edilen insan verileri, ilaçla ilişkili bir riski belirlemek için sınırlı ve eksiktir.

Saklama ve tedarik

20°C - 25°C arasında (68°F - 77°F) saklayınız; 15°C - 30°C arasındaki (59°F - 86°F) sapmalara izin verilir.

Kaynak: Lumacaftor And Ivacaftor (Orkambi) — US FDA prescribing information, 2026-03-24, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.