药物简介与作用机制
作用机制：CFTR蛋白是存在于多个器官上皮细胞表面的氯离子通道。F508del突变导致蛋白错误折叠，造成细胞加工和转运缺陷，使该蛋白被靶向降解，从而减少细胞表面CFTR的数量。与野生型CFTR蛋白相比，到达细胞表面的少量F508del-CFTR稳定性较差，通道开放概率较低（门控活性缺陷）。Lumacaftor改善F508del-CFTR的构象稳定性，使成熟蛋白的加工及向细胞表面的转运增加。
作用机制分类: Cytochrome P450 3A Inducers · Cytochrome P450 2B6 Inducers · Cytochrome P450 2C8 Inducers
适应症
适用于治疗CFTR基因F508del突变纯合子的1岁及以上囊性纤维化（CF）患者。如患者基因型未知，应使用经FDA批准的CF突变检测方法检测CFTR基因两个等位基因上是否存在F508del突变。ORKAMBI是ivacaftor（囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）增强剂）与lumacaftor的复方制剂，适用于治疗CFTR基因F508del突变纯合子的1岁及以上囊性纤维化（CF）患者。如患者基因型未知，应使用经FDA批准的CF突变检测方法检测CFTR基因两个等位基因上是否存在F508del突变。使用限制：尚未确定ORKAMBI对F508del突变纯合子以外的CF患者的疗效和安全性。
用法用量（摘要）
年龄组、体重、剂量及给药方式：1至2岁：7 kg至<9 kg：1袋lumacaftor 75 mg/ivacaftor 94 mg颗粒，与一茶匙（5 mL）软食或液体混合后口服，每12小时一次，与含脂肪食物同服；9 kg至<14 kg：1袋lumacaftor 100 mg/ivacaftor 125 mg颗粒；≥14 kg：1袋lumacaftor 150 mg/ivacaftor 188 mg颗粒。2至5岁：<14 kg：1袋lumacaftor 100 mg/ivacaftor 125 mg颗粒；≥14 kg：1袋lumacaftor 150 mg/ivacaftor 188 mg颗粒。6至11岁：2片lumacaftor 100 mg/ivacaftor 125 mg（每次剂量为lumacaftor 200 mg/ivacaftor 250 mg），口服，每12小时一次，与含脂肪食物同服。12岁及以上…
禁忌
无。
警告和注意事项
晚期肝病患者的使用：这些患者应慎用ORKAMBI，且仅在预期获益超过风险时使用。如在这些患者中使用ORKAMBI，开始治疗后应密切监测，并应减少剂量。已有报告，原有肝硬化合并门静脉高压的CF患者发生肝功能失代偿，包括导致死亡的肝衰竭。
孕妇用药
妊娠：风险概述：来自临床试验和上市后报告的ORKAMBI或其单一成分lumacaftor或ivacaftor在孕妇中使用的人体数据有限且不完整，不足以说明药物相关风险。
贮藏与供应
贮藏于20°C - 25°C（68°F - 77°F）；允许偏差范围为15°C - 30°C（59°F - 86°F）。
来源: Lumacaftor And Ivacaftor (Orkambi) — US FDA prescribing information, 2026-03-24, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。
本页为专业采购和注册询盘提供参考信息，不构成医疗建议或推广。药品信息精简自美国 FDA 处方信息（公有领域，来自 openFDA 和 DailyMed），不能取代该产品在伊朗获批的标签。供应情况、产地和文件资料均按询盘确认。