Lumasiran

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Lumasiran, RNA interferansı yoluyla hepatositlerdeki hidroksiasit oksidaz 1 (HAO1) haberci ribonükleik asidini (mRNA) hedefleyerek glikolat oksidaz (GO) enzim düzeylerini azaltır. GO enzim düzeylerinin azalması, oksalat üretimi için bir substrat olan glioksilatın mevcut miktarını azaltır. GO enzimi, PH1'e neden olan eksik alanin:glioksilat aminotransferaz (AGT) enziminin yukarısında yer aldığından, lumasiranın etki mekanizması altta yatan AGXT gen mutasyonundan bağımsızdır.

Endikasyonlar

Pediyatrik ve yetişkin hastalarda idrar ve plazma oksalat düzeylerini düşürmek amacıyla primer hiperoksalüri tip 1 (PH1) tedavisinde endikedir. OXLUMO, pediyatrik ve yetişkin hastalarda idrar ve plazma oksalat düzeylerini düşürmek amacıyla primer hiperoksalüri tip 1 (PH1) tedavisinde endike, HAO1'i hedefleyen küçük enterferan ribonükleik asittir (siRNA).

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Subkutan enjeksiyonla uygulanan OXLUMO'nun önerilen dozu vücut ağırlığına göre belirlenir. Vücut ağırlığı 10 kg'dan az: yükleme dozu 3 doz boyunca ayda bir kez 6 mg/kg; idame dozu son yükleme dozundan 1 ay sonra başlamak üzere ayda bir kez 3 mg/kg. Vücut ağırlığı 10 kg ile 20 kg'dan az: yükleme dozu 3 doz boyunca ayda bir kez 6 mg/kg; idame dozu son yükleme dozundan 1 ay sonra başlamak üzere 3 ayda bir (üç aylık) 6 mg/kg. Vücut ağırlığı 20 kg ve üzeri: yükleme dozu 3 doz boyunca ayda bir kez 3 mg/kg; idame dozu son yükleme dozundan 1 ay sonra başlamak üzere 3 ayda bir (üç aylık) 3 mg/kg. Önemli hazırlama ve uygulama talimatları için tam preskripsiyon bilgisine bakınız.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Gebelik

Gebelik, risk özeti: Gebe kadınlarda OXLUMO kullanımına ilişkin, majör doğum kusurları, düşük veya olumsuz maternal ya da fetal sonuçlar açısından ilaçla ilişkili bir riski değerlendirmeye yönelik mevcut veri bulunmamaktadır.

Saklama ve tedarik

Saklama ve kullanım: 2°C ile 25°C (36°F ile 77°F) arasında saklayınız. OXLUMO'yu kullanıma kadar orijinal kabında saklayınız.

Kaynak: Lumasiran (Oxlumo) — US FDA prescribing information, 2025-12-01, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.