Lumasiran

药物简介与作用机制

作用机制：鲁马西兰通过RNA干扰，靶向肝细胞中的羟酸氧化酶1（HAO1）信使核糖核酸（mRNA），降低乙醇酸氧化酶（GO）的水平。GO酶水平降低可减少可用乙醛酸（草酸生成的底物）的量。由于GO酶位于导致PH1的丙氨酸:乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺乏的上游，因此鲁马西兰的作用机制与潜在的AGXT基因突变无关。

适应症

适用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），以降低儿童和成人患者的尿草酸和血浆草酸水平。OXLUMO是一种靶向HAO1的小干扰核糖核酸（siRNA），适用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），以降低儿童和成人患者的尿草酸和血浆草酸水平。

用法用量（摘要）

OXLUMO皮下注射的推荐剂量根据体重确定。体重 / 负荷剂量 / 维持剂量：低于10 kg：6 mg/kg，每月一次，共3剂；3 mg/kg，每月一次，于末次负荷剂量后1个月开始。10 kg至低于20 kg：6 mg/kg，每月一次，共3剂；6 mg/kg，每3个月一次（每季度），于末次负荷剂量后1个月开始。20 kg及以上：3 mg/kg，每月一次，共3剂；3 mg/kg，每3个月一次（每季度），于末次负荷剂量后1个月开始。重要的配制和给药说明请参见完整处方信息。

禁忌

无。

孕妇用药

妊娠风险概述：目前尚无孕妇使用OXLUMO的数据可用于评估药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的风险。

贮藏与供应

贮藏与处理：贮藏于2°C至25°C [36°F至77°F]。在使用前，OXLUMO应保存在原包装容器中。

来源: Lumasiran (Oxlumo) — US FDA prescribing information, 2025-12-01, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。