Luspatercept

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Luspatercept-aamt, TGF-β süperailesine ait çeşitli endojen ligandlara bağlanarak Smad2/3 sinyalini azaltan rekombinant bir füzyon proteinidir. β-talasemi ve MDS modellerinde luspatercept-aamt, anormal derecede yükselmiş Smad2/3 sinyalini azaltmış ve farelerde etkisiz eritropoezle ilişkili hematolojik parametreleri iyileştirmiştir. Luspatercept-aamt, farelerin kemik iliğinde farklılaşma yoluyla eritroid olgunlaşmasını desteklemiş ve geç evre eritroid öncülerinin (normoblastlar) yüzdesini artırmış, insanlarda ise eritroid öncüllerini artırarak eritropoezi artırmıştır.

Endikasyonlar

Aşağıdaki durumların tedavisinde endike bir eritroid olgunlaşma ajanıdır: Düzenli kırmızı kan hücresi (KKH) transfüzyonu gereksinimi olan yetişkin beta talasemi hastalarında anemi. Düzenli KKH transfüzyonu gerekebilecek, çok düşük ila orta riskli miyelodisplastik sendromu (MDS) olan yetişkin hastalarda, daha önce eritropoezi uyaran ajan (ESA) kullanılmamış (ESA-naif) anemi. Halkalı sideroblastlı miyelodisplastik sendromu (MDS-RS) veya halkalı sideroblastlar ve trombositozla birlikte miyelodisplastik/miyeloproliferatif neoplazisi (MDS/MPN-RS-T) olan çok düşük ila orta riskli yetişkin hastalarda, eritropoezi uyaran ajana yanıt vermeyen ve 8 hafta içinde 2 veya daha fazla KKH ünitesi gerektiren anemi. Kullanım sınırlaması: REBLOZYL, anemisinin acilen düzeltilmesi gereken hastalarda KKH transfüzyonlarının yerine geçecek şekilde kullanım için endike değildir. Beta talasemi: REBLOZYL, düzenli kırmızı kan hücresi (KKH) transfüzyonu gereksinimi olan yetişkin beta talasemi hastalarında anemi tedavisinde endikedir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Beta talasemi: Önerilen başlangıç dozu, subkutan enjeksiyonla her 3 haftada bir 1 mg/kg'dır. Hastada KKH transfüzyon yükünde azalma olmazsa doz en fazla 1,25 mg/kg'a kadar artırılır. Miyelodisplastik sendromlar: Önerilen başlangıç dozu, subkutan enjeksiyonla her 3 haftada bir 1 mg/kg'dır. ESA-naif MDS için, hastanın hemoglobin konsantrasyonlarını 10 g/dL ile 12 g/dL hedef aralığında tutmak üzere doz en fazla 1,75 mg/kg'a kadar artırılır. ESA-refrakter veya ESA'yı tolere edemeyen MDS için, hasta KKH transfüzyonundan bağımsız hale gelmezse doz en fazla 1,75 mg/kg'a kadar artırılır. Hemoglobin (Hgb) sonuçları her uygulamadan önce gözden geçirilmelidir.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Tromboz/tromboembolizm: Beta talasemili hastalarda risk artmıştır. Hastalar tromboembolik olayların belirti ve semptomları açısından izlenmeli ve tedaviye derhal başlanmalıdır. Hipertansiyon: Tedavi sırasında kan basıncı (KB) izlenmelidir. Gerekirse antihipertansif tedaviye başlanmalıdır. Ekstramedüller hematopoietik (EMH) kitleler: Beta talasemili hastalarda risk artmıştır. Hastalar EMH kitlelerinden kaynaklanan semptom, bulgu veya komplikasyonlar açısından izlenmelidir. Klinik kılavuzlara göre tedavi edilmeli ve EMH kitlelerine bağlı ciddi komplikasyonlar durumunda tedavi kesilmelidir.

Gebelik

Gebelik, risk özeti: Hayvan üreme çalışmalarındaki bulgulara dayanarak, REBLOZYL gebe bir kadına uygulandığında fetüse zarar verebilir. Gebe kadınlarda REBLOZYL kullanımına ilişkin, majör doğum kusurları, düşük veya olumsuz maternal ya da fetal sonuçlar açısından ilaçla ilişkili bir riski belirlemeye yönelik mevcut veri bulunmamaktadır.

Saklama ve tedarik

Saklama: Flakonları orijinal karton kutusunda, ışıktan korunarak 2°C ile 8°C (36°F ile 46°F) arasında buzdolabında saklayınız. Dondurmayınız.

Kaynak: Luspatercept (Reblozyl) — US FDA prescribing information, 2026-02-27, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.