Luspatercept

药物简介与作用机制

作用机制：Luspatercept-aamt（罗特西普）是一种重组融合蛋白，可结合多种内源性TGF-β超家族配体，从而减弱Smad2/3信号传导。在β地中海贫血和MDS模型中，luspatercept-aamt降低了异常升高的Smad2/3信号传导，并改善了与小鼠无效红细胞生成相关的血液学参数。Luspatercept-aamt通过促进分化来促进红系成熟，增加小鼠骨髓中晚期红系前体细胞（正成红细胞）的百分比，并增加人体内的红系前体细胞，从而增加红细胞生成。

适应症

为红系成熟剂，适用于治疗：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者的贫血。既往未使用过红细胞生成刺激剂（ESA初治）、可能需要定期输注红细胞（RBC）的极低危至中危骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的贫血。ESA治疗失败、8周内需要输注2个或以上单位RBC的伴环形铁粒幼细胞的极低危至中危骨髓增生异常综合征（MDS-RS）或伴环形铁粒幼细胞和血小板增多的骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者的贫血。使用限制：REBLOZYL不适用于需要立即纠正贫血的患者替代RBC输注。β地中海贫血：REBLOZYL适用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者的贫血。

用法用量（摘要）

β地中海贫血：推荐起始剂量为1 mg/kg，每3周一次，皮下注射。如患者的RBC输注负担未减少，可增加剂量，最大至1.25 mg/kg。骨髓增生异常综合征：推荐起始剂量为1 mg/kg，每3周一次，皮下注射。对于ESA初治的MDS，应增加剂量以将患者血红蛋白浓度维持在10 g/dL至12 g/dL的目标范围内，最大至1.75 mg/kg。对于ESA难治或不耐受的MDS，如患者未达到免于RBC输注，可增加剂量，最大至1.75 mg/kg。每次给药前应检查血红蛋白（Hgb）结果。

禁忌

无。

警告和注意事项

血栓形成/血栓栓塞：β地中海贫血患者风险增加。应监测患者的血栓栓塞事件体征和症状，并及时开始治疗。高血压：治疗期间应监测血压（BP）。必要时开始降压治疗。髓外造血（EMH）肿块：β地中海贫血患者风险增加。应监测患者是否出现EMH肿块引起的症状、体征或并发症。按临床指南治疗，如出现EMH肿块引起的严重并发症，应停止治疗。

孕妇用药

妊娠风险概述：根据动物生殖研究的结果，孕妇服用REBLOZYL可能造成胎儿损害。目前尚无孕妇使用REBLOZYL的数据可用于说明与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的风险。

贮藏与供应

贮藏：药瓶应置于原包装纸盒中避光，冷藏于2°C至8°C（36°F至46°F）。不得冷冻。

来源: Luspatercept (Reblozyl) — US FDA prescribing information, 2026-02-27, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。