Omaveloxolone

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Omaveloksolonun Friedreich ataksisi hastalarında terapötik etkisini gösterdiği kesin mekanizma bilinmemektedir. Omaveloksolonun, hayvanlarda ve insanlarda in vitro ve in vivo olarak Nükleer faktör (eritroid kaynaklı 2) benzeri 2 (Nrf2) yolunu aktive ettiği gösterilmiştir. Nrf2 yolu, oksidatif strese verilen hücresel yanıtta rol oynar.

Etki mekanizması sınıfı: Cytochrome P450 3A4 Inducers · Cytochrome P450 2C8 Inducers

Endikasyonlar

Yetişkinlerde ve 16 yaş ve üzeri adolesanlarda Friedreich ataksisinin tedavisinde endikedir. SKYCLARYS, yetişkinlerde ve 16 yaş ve üzeri adolesanlarda Friedreich ataksisinin tedavisinde endikedir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

SKYCLARYS tedavisine başlamadan önce ve tedavi sırasında alanin aminotransferaz (ALT), aspartat aminotransferaz (AST), bilirubin, B tipi natriüretik peptid (BNP) ve lipit parametrelerini ölçün. Önerilen doz günde bir kez oral yoldan 150 mg'dır (3 kapsül). SKYCLARYS'ı aç karnına, yemekten en az 1 saat önce veya 2 saat sonra uygulayın. SKYCLARYS kapsüllerini bütün olarak yutun veya kapsülü açıp her iki yarısının tüm içeriğini elma püresi üzerine serperek karıştırın. Kapsülleri ezmeyin veya çiğnemeyin. Orta ve ağır karaciğer yetmezliği: Orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalar için SKYCLARYS'ın önerilen dozu günde bir kez 100 mg'dır.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Aminotransferazlarda yükselme: Tedaviye başlamadan önce, tedavinin ilk 3 ayı boyunca her ay ve sonrasında periyodik olarak ALT, AST ve total bilirubini izleyin. B tipi natriüretik peptidde (BNP) yükselme: Hastalara sıvı yüklenmesi belirti ve semptomları konusunda bilgi verin. Lipit anormallikleri: Tedavi sırasında kolesterolü periyodik olarak izleyin. Aminotransferazlarda yükselme: SKYCLARYS ile tedavi, hepatik transaminazlarda (ALT ve AST) yükselmeye neden olabilir.

Gebelik

Gebelik: Gebelikte maruziyet kaydı: SKYCLARYS'a gebelik sırasında maruz kalan kadınlarda gebelik sonuçlarını izleyen bir gebelikte maruziyet kaydı bulunmaktadır. Sağlık profesyonellerinin gebe hastaları kayda dahil etmeleri teşvik edilir veya gebe kadınlar 1-866-609-1785 numaralı telefonu arayarak ya da SkyclarysPregnancy…

Saklama ve tedarik

Saklama ve kullanım: 20°C ila 25°C (68°F ila 77°F) arasında saklayın; 15°C ile 30°C (59°F ila 86°F) arasındaki sapmalara izin verilir.

Kaynak: Omaveloxolone (Skyclarys) — US FDA prescribing information, 2026-04-06, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.