Tofersen

Nedir ve nasıl etki eder

Etki mekanizması: Tofersen, SOD1 mRNA'sına bağlanarak SOD1 mRNA'sının yıkımına yol açan ve SOD1 protein sentezinde azalmayla sonuçlanan bir antisens oligonükleotiddir.

Endikasyonlar

Süperoksit dismutaz 1 (SOD1) geninde mutasyonu olan yetişkinlerde amiyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisinde endikedir. Bu endikasyon, QALSODY ile tedavi edilen hastalarda gözlenen plazma nörofilament hafif zincirindeki (NfL) azalmaya dayanılarak hızlandırılmış onay kapsamında onaylanmıştır. Bu endikasyon için onayın devamı, doğrulayıcı çalışma(lar)da klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir. QALSODY bir antisens oligonükleotiddir.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

İntratekal olarak uygulanır. Dozlama bilgileri: Önerilen doz uygulama başına 100 miligramdır (15 mL). QALSODY tedavisine 14 gün arayla uygulanan 3 yükleme dozuyla başlayınız. Bundan sonra her 28 günde bir idame dozu uygulanmalıdır. Hazırlama ve uygulama talimatları: Uygulamadan önce oda sıcaklığına gelmesini bekleyiniz. Flakondan çıkarıldıktan sonra 4 saat içinde uygulayınız. Uygulamadan önce yaklaşık 10 mL beyin omurilik sıvısı çekiniz. 1 ila 3 dakika içinde intratekal bolus enjeksiyon olarak uygulayınız.

Kontrendikasyonlar

Yoktur.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Miyelit ve/veya radikülit: Ciddi miyelit ve radikülit olayları bildirilmiştir. Semptomlar yönünden izleyiniz; tanısal inceleme ve tedavi standart bakıma uygun olarak başlatılmalıdır. Papilödem ve yüksek intrakraniyal basınç: Ciddi papilödem ve yüksek intrakraniyal basınç olayları bildirilmiştir. Semptomlar yönünden izleyiniz; tanısal inceleme ve tedavi standart bakıma uygun olarak başlatılmalıdır. Aseptik menenjit: Ciddi aseptik menenjit olayları bildirilmiştir. Semptomlar yönünden izleyiniz.

Gebelik

Gebelik: Risk özeti: Gebe kadınlarda QALSODY kullanımına ilişkin majör doğum kusurları, düşük veya diğer olumsuz maternal ya da fetal sonuçlar için ilaçla ilişkili riski değerlendirmeye yarayacak, gelişimsel risklere dair yeterli veri bulunmamaktadır. ABD'de…

Saklama ve tedarik

Saklama ve kullanım: Işıktan korumak için orijinal kartonunda, 2°C ila 8°C (36°F ila 46°F) arasında buzdolabında saklayınız. Dondurmayınız. Buzdolabı bulunmuyorsa QALSODY, ışıktan korunarak orijinal kartonunda 30°C'de (86°F) veya altında en fazla 14 gün saklanabilir.

Kaynak: Tofersen (Qalsody) — US FDA prescribing information, 2024-11-13, DailyMed. Özetlenmiş ve kısaltılmıştır; geçerli olan tam etikettir. İran’daki ruhsat, endikasyonlar ve etiketleme farklı olabilir.