Tofersen

药物简介与作用机制

托夫生是一种反义寡核苷酸，通过与 SOD1 mRNA 结合导致 SOD1 mRNA 降解，从而减少 SOD1 蛋白合成。

适应症

适用于治疗携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该适应症基于在接受 QALSODY 治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NfL）降低，通过加速批准获批。该适应症的继续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证。QALSODY 是一种反义寡核苷酸，适用于治疗携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

用法用量（摘要）

经鞘内给药。剂量信息：推荐剂量：每次给药 100 毫克（15 mL）。QALSODY 治疗以 3 次负荷剂量开始，间隔 14 天给药。此后每 28 天给予一次维持剂量。配制和给药说明：给药前使其升至室温；从西林瓶中取出后 4 小时内给药；给药前抽出约 10 mL 脑脊液；在 1 至 3 分钟内鞘内推注给药。

禁忌

无。

警告和注意事项

脊髓炎和/或神经根炎：曾有脊髓炎和神经根炎严重事件的报告。应监测症状；应按照标准治疗规范启动诊断检查和治疗。视乳头水肿和颅内压升高：曾有视乳头水肿和颅内压升高严重事件的报告。应监测症状；应按照标准治疗规范启动诊断检查和治疗。无菌性脑膜炎：曾有无菌性脑膜炎严重事件的报告。应监测症状。

孕妇用药

风险概述：目前尚无关于孕妇使用 QALSODY 相关发育风险的充分数据，无法评估重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的药物相关风险。在美国。

贮藏与供应

冷藏贮存于 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F），保存在原纸盒中以避光。不得冷冻。如无冷藏条件，QALSODY 可保存在原纸盒中，避光，于 30°C（86°F）或以下最多保存 14 天。

来源: Tofersen (Qalsody) — US FDA prescribing information, 2024-11-13, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。