关于该分子
地夫可特（商品名Emflaza）是一种糖皮质激素前药，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。由Marathon Pharmaceuticals销售，于2017年2月获美国FDA批准。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，由肌营养不良蛋白基因突变引起，该基因对肌肉功能很重要。该病可导致严重的肌无力以及进行性的呼吸和心血管功能障碍，严重影响患者的生活质量和生存。该病通常在幼儿期表现为肌无力，此后最早在7岁即可丧失行走能力。地夫可特可延缓DMD所致肌肉相关并发症的发生，延长确诊患儿的寿命，且与其他甾体药物相比，对骨骼健康和体重的不良影响较小。
来源: DrugBank, via PubChem.
标识信息
- IUPAC 名称
- [2-[(1S,2S,4R,8S,9S,11S,12S,13R)-11-hydroxy-6,9,13-trimethyl-16-oxo-5-oxa-7-azapentacyclo[10.8.0.02,9.04,8.013,18]icosa-6,14,17-trien-8-yl]-2-oxoethyl] acetate
- InChIKey
- FBHSPRKOSMHSIF-GRMWVWQJSA-N
- SMILES
- CC1=N[C@@]2([C@H](O1)C[C@@H]3[C@@]2(C[C@@H]([C@H]4[C@H]3CCC5=CC(=O)C=C[C@]45C)O)C)C(=O)COC(=O)C
- PubChem CID
- 189821
别名
Emflaza · Deflazacortum · MDL 458 · DL-458IT · MDL-458 · Deflazacort Oral · MDL458 · Deflazacort Oral Suspension
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