Sapropterin Dihydrochloride

适应症

盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂适用于降低一月龄及以上成人和儿科患者的血苯丙氨酸（Phe）水平，这些患者因四氢生物蝶呤（BH4）反应性苯丙酮尿症（PKU）而患有高苯丙氨酸血症（HPA）。盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂应与限制Phe的饮食联合使用。盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂是一种苯丙氨酸羟化酶激活剂，适用于降低一月龄及以上成人和儿科患者的血苯丙氨酸（Phe）水平，这些患者因四氢生物蝶呤（BH4）反应性苯丙酮尿症（PKU）而患有高苯丙氨酸血症（HPA）。盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂应与限制Phe的饮食联合使用。

用法用量（摘要）

所有接受盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂治疗的PKU患者，还应接受限制Phe的饮食治疗，包括限制膳食蛋白质和Phe。起始剂量：1个月至6岁儿科患者：盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂的推荐起始剂量为10 mg/kg，口服，每日一次。7岁及以上患者：盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂的推荐起始剂量为10至20 mg/kg，口服，每日一次。剂量调整：盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂的剂量可在5至20 mg/kg范围内调整，每日一次服用。

禁忌

无。

警告和注意事项

包括过敏反应在内的超敏反应：有盐酸沙丙蝶呤过敏反应史的患者不推荐使用盐酸沙丙蝶呤；发生过敏反应的患者应停止治疗并开始适当的医学处理。继续限制膳食Phe。上消化道黏膜炎症：应监测患者有无这些病况的体征和症状，包括食管炎和胃炎。

贮藏与供应

盐酸沙丙蝶呤口服溶液用散剂为类白色至淡黄色粉末，单剂量小袋包装，规格如下：每袋含盐酸沙丙蝶呤100 mg：NDC 52817-850-30，每盒30袋单剂量小袋；NDC 52817-850-01，单个单剂量小袋。每袋含盐酸沙丙蝶呤500 mg：NDC 52817-851-30，每盒…

来源: Sapropterin Dihydrochloride (Sapropterin Dihydrochloride) — US FDA prescribing information, 2026-02-18, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。