Risdiplam

Nedir ve nasıl etki eder

Risdiplam, SMN2 pre-mRNA’sının splays işlemini değiştirerek ekzon 7’nin dahil edilmesini sağlar ve fonksiyonel tam uzunlukta SMN proteini üretimini artırır. Bu, spinal musküler atrofide SMN1 mutasyonlarının neden olduğu SMN protein eksikliğini telafi eder.

Endikasyonlar

Ruhsata göre, klinik olarak tip 1, 2 veya 3 tanısı konmuş ya da bir ila dört SMN2 kopyası olan hastalarda 5q spinal musküler atrofi.

Pozoloji ve uygulama şekli (özet)

Ağızdan, günde bir kez, her gün yaklaşık aynı saatte yemekten sonra, verilen oral şırınga ile alınır; doz yaşa ve vücut ağırlığına bağlıdır (20 kg ve üzerinde olan 2 yaş ve üzeri hastalar için günde bir kez 5 mg).

Kontrendikasyonlar

Risdiplama aşırı duyarlılık.

Özel kullanım uyarıları ve önlemleri

Hayvanlarda embriyofetal toksisite gösterilmiştir; bu nedenle doğurganlık çağındaki kadınlarda tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca etkili kontrasepsiyon gereklidir; erkek fertilitesi bozulabilir. Çözeltinin cilt ve gözlerle temasından kaçınılmalıdır.

Gebelik

Hayvan çalışmalarındaki embriyofetal toksisite nedeniyle gebelikte önerilmez.

Saklama ve tedarik

Tozu 25 °C’nin altında saklayınız; sulandırıldıktan sonra oral çözeltiyi 2–8 °C’de, ışıktan koruyarak saklayınız ve üreticinin belirttiği süre içinde kullanınız.

Kaynak: AB SmPC/EPAR, BNF ve WHO Model Formülerinden hazırlanan referans özeti. İran’da onaylı ürün bilgisi esastır.