Risdiplam

药物简介与作用机制

利司扑兰调节SMN2前体mRNA的剪接，促进外显子7的包含，增加功能性全长SMN蛋白的产生。这可弥补脊髓性肌萎缩症中因SMN1突变导致的SMN蛋白缺乏。

适应症

5q脊髓性肌萎缩症，根据产品批准内容，适用于临床诊断为1型、2型或3型，或具有1至4个SMN2拷贝的患者。

用法用量（摘要）

每日一次，餐后在大致相同的时间口服，使用随附的口服注射器；剂量取决于年龄和体重（2岁及以上且体重20 kg或以上的患者为5 mg，每日一次）。

禁忌

对利司扑兰过敏者。

警告和注意事项

动物研究显示有胚胎胎儿毒性，因此有生育能力的女性在治疗期间及停药后至少一个月内需采取有效避孕措施；男性生育力可能受损。应避免溶液接触皮肤和眼睛。

孕妇用药

因动物研究显示有胚胎胎儿毒性，不推荐在妊娠期使用。

贮藏与供应

粉末25 °C以下贮藏；复溶后的口服溶液于2–8 °C避光贮藏，并在生产商规定的期限内使用。

来源：参考摘要，依据欧盟 SmPC/EPAR、BNF 及 WHO 示范处方集编写。以伊朗批准的产品信息为准。