Betaine

药物简介与作用机制

作用机制分类: Methylating Activity

适应症

适用于治疗儿童和成人患者的同型胱氨酸尿症，以降低升高的血同型半胱氨酸浓度。同型胱氨酸尿症类别包括：胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏症；5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏症；钴胺素辅因子代谢（cbl）缺陷。CYSTADANE是一种甲基化剂，适用于儿童和成人患者治疗同型胱氨酸尿症，以降低升高的血同型半胱氨酸浓度。同型胱氨酸尿症类别包括：胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏症；5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏症；钴胺素辅因子代谢（cbl）缺陷。

用法用量（摘要）

成人及3岁及以上儿童患者：推荐剂量为每日6克，分次口服，每次3克，每日两次。3岁以下儿童患者：推荐起始剂量为100 mg/kg/日，分次口服，每次50 mg/kg，每日两次，随后每周以50 mg/kg递增。通过血浆同型半胱氨酸浓度监测患者反应。逐步增加剂量，直至血浆总同型半胱氨酸浓度检测不到或仅有少量存在。

禁忌

无。

警告和注意事项

CBS缺乏症患者的高甲硫氨酸血症：CYSTADANE可能使升高的血浆甲硫氨酸浓度恶化，并已有脑水肿的报告。应监测CBS缺乏症患者的血浆甲硫氨酸浓度。通过饮食调整，必要时降低CYSTADANE剂量，将血浆甲硫氨酸浓度保持在1,000 micromol/L以下。CBS缺乏症患者的高甲硫氨酸血症：因胱硫醚β-合成酶（CBS）缺乏所致同型胱氨酸尿症的患者也可能有血浆甲硫氨酸浓度升高。

贮藏与供应

以塑料瓶供应，每瓶含无水甜菜碱180克，为白色颗粒状吸湿性粉末。每瓶配有塑料儿童安全瓶盖，并附聚丙烯量勺。一平勺（1.7 mL）相当于1克无水甜菜碱粉末。

来源: Betaine (Cystadane) — US FDA prescribing information, 2026-04-24, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。