Selumetinib

药物简介与作用机制

作用机制：司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子。MEK和ERK均为RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组分，该通路在不同类型的癌症中常被激活。在可产生神经纤维瘤、再现人类NF1基因型和表型的NF1基因修饰小鼠模型中，口服司美替尼可抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

作用机制分类: Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase 1 Inhibitors · Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase 2 Inhibitors

适应症

适用于治疗1岁及以上、患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人和儿童患者。KOSELUGO是一种激酶抑制剂，适用于治疗1岁及以上、患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人和儿童患者。

用法用量（摘要）

KOSELUGO胶囊：推荐剂量为25 mg/m2，整粒吞服，口服，每日两次，可与食物同服或不同服（参见表1）。KOSELUGO口服颗粒剂：推荐剂量相当于25 mg/m2，撒在软食上或与软食混合，口服，每日两次（参见表2）。中度肝功能损害（Child-Pugh B级）：推荐剂量为20 mg/m2口服，每日两次（参见表6和表7）。重度肝功能损害（Child-Pugh C级）：推荐剂量尚未确定。

禁忌

无。

警告和注意事项

左心室功能障碍：开始治疗前评估射血分数，第一年每3个月评估一次，此后每6个月评估一次，并根据临床需要评估。根据不良反应的严重程度，暂停、减量或永久停用KOSELUGO。眼毒性：开始KOSELUGO治疗前、治疗期间定期以及出现新发或加重的视力改变时，应进行眼科评估。发生视网膜静脉阻塞（RVO）时应永久停用KOSELUGO。

孕妇用药

妊娠：风险概述：根据动物研究结果及其作用机制，孕妇使用KOSELUGO可能导致胎儿伤害。目前尚无孕妇使用KOSELUGO的数据可用于评估与药物相关的风险。

贮藏与供应

供应方式：司美替尼胶囊：规格10 mg：白色至类白色不透明硬胶囊，以透明带封口，用黑色墨水标记「SEL 10」，每瓶60粒（NDC 0310-0610-60），每瓶28粒（NDC 0310-0610-28）。规格25 mg：蓝色不透明硬胶囊，以透明带封口，用黑色墨水标记「SEL 25」。

来源: Selumetinib (Koselugo) — US FDA prescribing information, 2026-05-26, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。