Alpelisib

药物简介与作用机制

作用机制：阿培利司是磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，主要抑制PI3Kα。编码PI3K催化α亚基的基因（PIK3CA）发生功能获得性突变，可导致PI3Kα和Akt信号通路激活、细胞转化，并在体外和体内模型中引发肿瘤形成。已发现PIK3CA激活突变可诱发一系列过度生长和畸形，涵盖一大类临床上可识别的疾病，通常称为PROS。

适应症

适用于治疗2岁及以上、需要全身治疗的伴有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系疾病（PROS）的成人和儿童患者。本适应症基于缓解率和缓解持续时间，经加速审批获批。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验对临床获益的验证和描述。VIJOICE是一种激酶抑制剂，适用于治疗2岁及以上、需要全身治疗的伴有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系疾病（PROS）的成人和儿童患者。本适应症基于缓解率和缓解持续时间，经加速审批获批。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验对临床获益的验证和描述。

用法用量（摘要）

推荐剂量：儿童患者（2岁至18岁以下）：50 mg，每日一次，随食物口服。成人患者：250 mg，每日一次，随食物口服。给药方法：整片吞服，不得咀嚼、掰开或碾碎。对于无法整片吞服的患者，可使用片剂或口服颗粒制成混悬液或混合物。以水配制的VIJOICE混悬液可口服，或经鼻胃管或胃管给药。配制和给药说明请参见完整处方信息。

禁忌

对阿培利司或其任何成分有严重超敏反应的患者禁用。对VIJOICE或其任何成分有严重超敏反应者禁用。

警告和注意事项

严重超敏反应：永久停用VIJOICE，并立即给予适当治疗。严重皮肤不良反应（SCAR）：VIJOICE可引起SCAR，包括史-约综合征（SJS）、多形红斑（EM）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）以及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药疹（DRESS）。出现SCAR的体征或症状时应中断VIJOICE。确诊SCAR后应永久停用VIJOICE。

孕妇用药

妊娠风险概述：根据动物数据和作用机制，孕妇服用VIJOICE可能导致胎儿损害。目前尚无孕妇用药数据可用于评估与药物相关的风险。

贮藏与供应

阿培利司50 mg、125 mg和200 mg薄膜衣片按每日剂量分装于泡罩包装中，见表格说明。VIJOICE片剂每日剂量泡罩包装：每日剂量、每盒内容、每个儿童安全泡罩包装内容及片剂外观。50 mg每日剂量：一个28日用量泡罩包装，28片：50 m…

来源: Alpelisib (Vijoice) — US FDA prescribing information, 2025-11-04, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。