Eflornithine Hydrochloride

药物简介与作用机制

作用机制：依氟鸟氨酸是鸟氨酸脱羧酶（ODC）的不可逆抑制剂，ODC是多胺生物合成中的第一个限速酶，也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化很重要。依氟鸟氨酸抑制多胺合成，通过降低MYCN扩增的神经母细胞瘤中致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，恢复了参与调节肿瘤干细胞和糖酵解代谢的LIN28/Let-7代谢通路的平衡。

适应症

（依氟鸟氨酸）适用于降低高危神经母细胞瘤（HRNB）成人和儿童患者的复发风险，这些患者对包括抗GD2免疫治疗在内的既往多药、多模式治疗至少已达到部分缓解。IWILFIN为鸟氨酸脱羧酶抑制剂，适用于降低高危神经母细胞瘤（HRNB）成人和儿童患者的复发风险，这些患者对包括抗GD2免疫治疗在内的既往多药、多模式治疗至少已达到部分缓解。

用法用量（摘要）

开始使用IWILFIN前，应进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能检查。IWILFIN的推荐剂量根据体表面积确定。IWILFIN口服，每日两次，可与食物同服或不与食物同服，直至疾病进展、出现不可接受的毒性，或最长两年。IWILFIN片剂可整片吞服、咀嚼，或压碎后与软食或液体混合服用。开始IWILFIN前的推荐检查：开始使用IWILFIN前，应进行全血细胞计数、肝功能检查和基线听力图检查。

禁忌

无。无

警告和注意事项

骨髓抑制：IWILFIN治疗前及治疗期间应监测血细胞计数。根据严重程度暂停用药、减量或永久停药。肝毒性：IWILFIN治疗前及治疗期间应监测肝功能检查。根据严重程度暂停用药、减量或永久停药。听力损失：IWILFIN治疗前及治疗期间应监测听力。根据严重程度暂停用药、减量或永久停药。胚胎-胎儿毒性：可能造成胎儿伤害。

孕妇用药

风险概述：根据动物研究结果及其作用机制，孕妇使用IWILFIN可能对胎儿造成伤害。在动物生殖研究中，在器官形成期给妊娠大鼠和家兔口服依氟鸟氨酸，在相当于推荐…

贮藏与供应

贮存于室温20°C至25°C（68°F至77°F），允许短时偏离至15°C至30°C（59°F至86°F）。

来源: Eflornithine Hydrochloride (Iwilfin) — US FDA prescribing information, 2026-03-26, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。