警告：包括过敏反应/过敏性休克在内的过敏反应：接受XENPOZYME治疗的患者发生过危及生命的过敏反应，包括过敏反应/过敏性休克。XENPOZYME给药期间应随时备有适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备。
药物简介与作用机制
作用机制：ASMD是一种溶酶体贮积病，由鞘磷脂磷酸二酯酶1基因的致病性变异导致酸性鞘磷脂酶（ASM）活性降低所致。ASM将鞘磷脂降解为神经酰胺和磷酸胆碱。ASM缺乏导致鞘磷脂（以及胆固醇和其他细胞膜脂质）在多种组织的溶酶体内蓄积。XENPOZYME提供外源性ASM。预计XENPOZYME不会透过血脑屏障，也不会调节ASMD的中枢神经系统表现。
适应症
适用于治疗成人和儿童患者酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的非中枢神经系统表现。XENPOZYME为水解性溶酶体鞘磷脂特异性酶，适用于治疗成人和儿童患者酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的非中枢神经系统表现。
用法用量（摘要）
开始XENPOZYME治疗前的重要建议参见完整处方信息。成人：推荐起始剂量为0.1 mg/kg，静脉输注。儿童：推荐起始剂量为0.03 mg/kg，静脉输注。推荐的剂量递增和维持剂量、为降低不良反应风险的剂量调整以及配制和给药说明参见完整处方信息。
禁忌
无。
警告和注意事项
输注相关反应（IAR）：如发生严重IAR，应停用XENPOZYME并开始适当的医疗处理。转氨酶升高：在开始XENPOZYME前一个月内、剂量递增期间任何输注前72小时内，或漏服后恢复治疗时下一次计划的XENPOZYME输注前，评估ALT和AST。
孕妇用药
妊娠风险概述：根据动物生殖研究结果，XENPOZYME用于怀孕女性时可能造成胚胎-胎儿损害。不建议在妊娠期间的任何时候开始或递增XENPOZYME剂量，因为这可能导致鞘磷脂代谢物水平升高，从而可能增加胎儿畸形的风险……
贮藏与供应
贮藏和处理：冷藏于2°C至8°C（36°F至46°F）。不得冷冻。复溶和稀释后溶液的贮藏。
来源: Olipudase Alfa-Rpcp (Xenpozyme) — US FDA prescribing information, 2025-12-11, DailyMed. 内容经概括和删减，以完整说明书为准。伊朗的注册信息、适应症和标签可能有所不同。
本页为专业采购和注册询盘提供参考信息，不构成医疗建议或推广。药品信息精简自美国 FDA 处方信息（公有领域，来自 openFDA 和 DailyMed），不能取代该产品在伊朗获批的标签。供应情况、产地和文件资料均按询盘确认。